榮昌生物的重症肌無力新藥獲歐盟孤兒藥資格認定

6月17日晚間，榮昌生物發佈公告，其產品泰它西普獲得歐盟委員會（EC）授予的孤兒藥資格認定，用於治療重症肌無力。“孤兒藥”指治療罕見病的藥物，因爲病患人數少，研發成本高，只有極少的企業將資源投放於此，而被稱爲“孤兒藥”。

榮昌生物認爲，基於歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定，泰它西普在歐盟將享有包括研發方案科學建議、部分費用減免、上市申請費用優惠，以及獲批後十年的市場獨佔期等一系列政策支持，將有力推動泰它西普重症肌無力適應症在歐盟開發進程。

榮昌生物公衆號披露了泰它西普截至2025年一季度末的進展。在國內臨牀研究方面，除已經上市的重症肌無力適應症外，泰它西普的IgA腎病適應症、乾燥綜合徵適應症均預計在今年三季度提交新藥上市申請。在海外臨牀研究方面，重症肌無力適應症的海外Ⅲ期臨牀正在入組病人，爭取今年年底或明年年初完成患者入組。

6月18日，榮昌生物工作人員迴應界面新聞記者稱，除財報公佈信息外，泰它西普暫無其他進展。

6月18日開盤，榮昌生物A股、港股股價均微漲。截至收盤，榮昌生物A股報63.07元/股，漲2.27%，市值爲355.47億元。

泰它西普是一款BAFF/APRIL雙靶點生物製劑，可同時抑制兩個細胞因子的過度表達，來阻止B細胞的異常分化和成熟，從而治療B細胞介導的多種免疫性疾病。

近日，泰它西普的熱度上升又讓榮昌生物回到大衆視野。泰它西普是榮昌生物目前上市的兩款產品之一，另一款產品爲維迪西妥單抗。2021年3月，泰它西普獲得國家藥監局附條件上市批准，成爲全球首款治療系統性紅斑狼瘡的雙靶點生物製劑。兩年之後，該產品的獲批由附條件批准轉爲完全批准。

此後，2024年7月和2025年5月，泰它西普又分別獲批類風溼關節炎（RA）適應症和成人全身型重症肌無力（gMG）適應症。值得注意的是，泰它西普也是全球首個上市的治療重症肌無力的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥。

重症肌無力是一種由自身抗體介導、獲得性神經肌肉接頭傳遞障礙的罕見自身免疫性疾病。據國際重症肌無力基金會及研究數據顯示，全球重症肌無力患病率約爲每10萬人15-25例，在歐盟符合罕見病（患病率低於萬分之五）定義。

儘管現有治療（如膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及靶向生物製劑）可在一定程度上控制重症肌無力的症狀，但仍有部分患者療效不佳、無法耐受長期治療副作用或疾病反覆發作，重症肌無力領域仍存在重大未滿足的臨牀需求。

開源證券2025年3月研報顯示，全球範圍內，重症肌無力患者超70萬人，中國約有20萬存量患者。但是能夠該領域的創新藥數量不算多。目前，除泰它西普外，國內獲批的重症肌無力創新藥主要有3款，且均爲進口引入產品，分別是2023年6月獲批的C5抑制劑依庫珠單抗（阿斯利康）、2023年7月獲批的FcRn拮抗劑艾加莫德（再鼎醫藥），以及今年3月獲批的羅澤利昔珠單抗（優時比）。

該研報稱，艾加莫德作爲全球首個獲批上市的FcRn單抗，自2021年12月上市以來，全球銷售額快速增長。從國內銷售額來看，據再鼎醫藥公告，艾加莫德2024全年銷售額約9360萬美元，單2024第四季度實現3000萬美元。

而泰它西普上市時間晚於前述幾款藥物，已沒有先發優勢。不過，泰它西普用於治療全身型重症肌無力的Ⅲ期研究結果顯示，在已完成全身型重症肌無力Ⅲ期臨牀研究的藥物中，泰它西普的MG-ADL（重症肌無力日常生活量表，主要用於評估MG患者的症狀對日常生活質量的影響，從而反映疾病的嚴重程度）應答率數據最高。

今年5月，榮昌生物還宣佈配股消息，配售所得款總計約8.06億港元、淨額約7.96億港元，將用來拓展旗下產品泰它西普的適應症等。