榮昌生物核心產品泰它西普獲歐盟孤兒藥資格認定

6月17日晚間，榮昌生物(688331)發佈公告，公司產品泰它西普（商品名：泰愛®）獲得歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定，用於治療重症肌無力。

公告稱，泰它西普是全球首個上市的治療重症肌無力的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥，在重症肌無力中，病理性B細胞會產生攻擊神經肌肉接頭處蛋白（如乙酰膽鹼受體AChR、肌肉特異性酪氨酸激酶MuSK等）的自身抗體，而泰它西普則通過同時阻斷BLyS和APRIL信號通路，能夠更有效地抑制異常活化的B細胞，減少致病性自身抗體的產生，從而有望從源頭上干預重症肌無力的疾病進程。

據介紹，重症肌無力是一種由自身抗體介導、獲得性神經肌肉接頭傳遞障礙的罕見自身免疫性疾病。國際重症肌無力基金會（MGFA）及研究數據顯示，全球MG患病率約爲每10萬人15—25例，在歐盟符合罕見病（患病率低於萬分之五）定義。

儘管現有治療（如膽鹼酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換及靶向生物製劑）可在一定程度上控制症狀，但仍有部分患者療效不佳、無法耐受長期治療副作用或疾病反覆發作，重症肌無力領域仍存在重大未滿足的臨牀需求。

榮昌生物表示，基於本次歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定，泰它西普在歐盟將享有包括研發方案科學建議、部分費用減免、上市申請費用優惠，以及獲批後十年的市場獨佔期等一系列政策支持，這將有力推動泰它西普重症肌無力適應症在歐盟開發進程。

證券時報記者注意到，泰它西普是榮昌生物的核心產品之一。就在幾天前，榮昌生物宣佈收到國家知識產權局下發的《藥品專利權期限補償審批決定》，稱其核心產品泰它西普注射液獲1827天專利補償，保護期從2027年6月15日延長至2032年6月15日。

此前在2021年3月，泰它西普獲國家藥監局批准用於中重度系統性紅斑狼瘡（SLE）治療，成爲全球首款針對SLE的雙靶點生物製劑。關鍵性臨牀數據顯示，泰它西普高劑量組治療48周的系統性紅斑狼瘡反應指數（SRI）達79.2%，較安慰劑組（32.0%）顯著提升。泰它西普於2022年底納入國家醫保目錄。

2024年7月，泰它西普獲批第二個適應症，用於類風溼關節炎治療，進一步拓寬在自身免疫疾病領域的應用場景。2025年5月，泰它西普斬獲其第三個適應症，獲國家藥監局批准，與常規治療聯合用於抗AChR抗體陽性的成人全身性重症肌無力（gMG）患者，成爲全球首個治療重症肌無力的BLyS/APRIL雙靶點生物藥。

據弗若斯特沙利文數據，全球MG患者約120萬人，中國佔22萬。中國重症肌無力市場規模預計從2020年的0.46億美元增至2025年的2.5億美元。

截至2025年，泰它西普在中國已獲批系統性紅斑狼瘡、類風溼關節炎和重症肌無力三大適應症。2024年年報披露，泰它西普2024年銷售額達9.77億元，同比增長94.87%。