九芝堂美科：全國首例孤獨症幹細胞新藥臨牀試驗獲批！

2025年3月11日，九芝堂（股票代碼 sz000989）旗下子公司九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司（以下簡稱“九芝堂美科”）迎來重大突破，成功獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的批准，成爲全國首家獲批開展幹細胞治療孤獨症譜系障礙（ASD）新藥臨牀試驗的企業，標誌着九芝堂美科在再生醫學領域又邁出了具有里程碑意義的一步，同時也彰顯了九芝堂美科深厚的研發實力和廣闊的發展前景。

藥品基本信息

藥品名稱：人骨髓間充質幹細胞注射液

適應症：孤獨症譜系障礙（ASD）

註冊分類：治療用生物製品 1 類

申請事項：境內生產藥品註冊臨牀試驗

申請人：九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司

受理號：CXSL2400859

人骨髓間充質幹細胞注射液是九芝堂美科自主研發的冷凍保存型幹細胞製劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環境——低氧條件下培養，臨牀擬用於治療孤獨症譜系障礙（ASD）。

孤獨症譜系障礙與治療原理

孤獨症譜系障礙（Autism Spectrum Disorder，簡稱ASD），又稱自閉症，是一種複雜的神經發育障礙，通常在兒童早期顯現，特徵爲社交溝通困難、重複性行爲及興趣狹窄，其症狀多樣，影響個體日常生活和社會能力。孤獨症的症狀和嚴重程度因人而異，目前尚無特效治療方法。

間充質幹細胞通過多種機制對孤獨症譜系障礙(ASD)患者產生積極影響。它們促進受損組織的修復，合成並釋放抗炎細胞因子和促進細胞生存的生長因子，通過調節腸道菌羣平衡改善腦腸軸功能，抑制小膠質細胞的異常激活，促進神經元數量增加，改善神經元和線粒體的結構，降低神經炎症水平和氧化應激反應。這些機制可能共同作用於孤獨症患者，有望改善其症狀，提高生活質量。但尚需臨牀試驗進一步驗證其安全性和有效性。

項目研究背景

孤獨症譜系障礙（ASD）在全球範圍內呈現不容忽視的高發態勢。根據2022年8月國家衛生健康委辦公廳《關於印發0～6歲兒童孤獨症篩查干預服務規範（試行）的通知》，我國兒童自閉症患病率約爲7‰，意味着在每1000名兒童中，就有7名兒童可能正在面臨孤獨症的挑戰。這一數字的背後，是無數患者和家庭所承受的巨大壓力和困境。美國統計發表的2020年11個站點的數據顯示，8歲兒童中孤獨症總患病率爲2.76%，其中男童患病率比例是女童的3.8倍。這些數據警示我們，孤獨症不僅剝奪了患者正常社交、溝通的能力，更使得他們的日常生活充滿挑戰。對於家庭而言，照顧孤獨症患者往往意味着犧牲職業發展、社交活動乃至個人健康，長期的經濟壓力與心理負擔如同沉重的枷鎖，難以擺脫。儘管醫學界在孤獨症研究領域不斷探索，現有的治療方法仍難以突破侷限，無法滿足患者和家庭對有效干預的迫切需求。

正是在這一社會問題的緊迫召喚下，九芝堂美科作爲一家專注於幹細胞藥物研發的國家高新技術企業，毅然承擔起時代賦予的使命。依託百年藥企九芝堂（股票代碼 sz000989）深厚的底蘊與強烈的社會責任感，九芝堂美科將孤獨症確立爲重點研究的核心方向之一。

經過多年深耕，九芝堂美科已經在幹細胞製備工藝和質量管理體系等方面積累了豐富的實戰經驗，其生產的幹細胞產品榮獲多項國家級權威認證，受到全國知名三甲醫院的廣泛青睞與高度認可。截至目前，九芝堂美科已在神經系統疾病、呼吸系統疾病等領域成功獲批3個幹細胞IND（新藥臨牀試驗申請），在幹細胞藥品研發領域聲譽日隆，成爲行業內的璀璨明星。

未來，九芝堂美科將繼續不斷拓展幹細胞技術的應用邊界，推動多條研發管線的並行發展，在“工藝與質量”雙輪驅動的戰略指導下，以更加嚴謹的科學態度、更加先進的技術手段，致力於研發更多安全、有效的幹細胞產品。

(ST九芝)