我國首例！九芝堂美科孤獨症幹細胞新藥臨牀試驗正式啓動

來源：市場資訊

（來源：九芝堂）

2025年8月26日，九芝堂美科(北京)細胞技術有限公司與首都醫科大學附屬北京安定醫院合作的人骨髓間充質幹細胞注射液治療孤獨症譜系障礙（ASD）臨牀試驗啓動會在北京順利舉辦。

這是九芝堂美科自主研發的第3款國產幹細胞新藥，也是我國首例使用人骨髓間充質幹細胞治療孤獨症譜系障礙（ASD）的新藥臨牀試驗。

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本臨牀試驗是一項評估人骨髓間充質幹細胞（hBMMSC）注射液治療孤獨症安全性和初步療效的開放標籤Ⅰ期研究。其臨牀試驗用藥品爲人骨髓間充質幹細胞（hBMMSC）注射液，由九芝堂美科自主研發，源自健康年輕成人供者骨髓，並全程在模擬人體真實生理環境——低氧條件下培養。這款藥物作爲生物製品Ⅰ類，旨在爲孤獨症譜系障礙（ASD）患者提供一種全新的治療選擇。

孤獨症譜系障礙（Autism Spectrum Disorder，簡稱ASD），又稱自閉症，是一種複雜的神經發育障礙，通常在兒童早期顯現，特徵爲社交溝通困難、重複性行爲及興趣狹窄。根據2022年8月國家衛生健康委辦公廳《關於印發0～6歲兒童孤獨症篩查干預服務規範（試行）的通知》，我國兒童自閉症患病率約爲7‰，意味着每1000名兒童中就有7名可能正在面臨孤獨症的挑戰。美國2020年的數據顯示，8歲兒童中孤獨症總患病率爲2.76%，其中男童患病率是女童的3.8倍。目前，國內尚無批准的以ASD爲適應症的藥物，因此研發安全有效的治療藥物是當前未被滿足的重大臨牀需求。

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本項目由首都醫科大學附屬北京安定醫院院長、國家精神疾病醫學中心主任、國家精神心理疾病臨牀醫學研究中心主任——王剛教授領銜，該團隊在抑鬱症、雙相情感障礙、精神分裂症、焦慮障礙以及精神藥理學等多個領域擁有深厚的學術造詣和豐富的臨牀經驗。

現場該項目主要研究者王剛教授帶領醫療專家研究組成員詳細介紹了九芝堂美科孤獨症譜系障礙（ASD）幹細胞新藥臨牀試驗方案，包括研究背景、入排標準、分組設計以及受試者權益保護等內容。參會各方就研究方案的科學性、倫理性和合規性進行了深入詳盡的討論，確保試驗的安全性和有效性。

王剛教授表示接下來將帶領專家團隊以專業、嚴謹的態度投入到與九芝堂美科合作的幹細胞治療孤獨症譜系障礙（ASD）臨牀試驗的研究中。希望接下來雙方協同配合齊發力，全力以赴紮實推進項目進程，攜手加速推進幹細胞研究成果的應用轉化。

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九芝堂美科董事長張全成表示：“每一個孤獨症孩子背後，都是一個承受着巨大壓力與期盼的家庭。他們面臨的不僅是疾病的困擾，更是社會融入、教育、未來生活的重重挑戰。這份沉甸甸的社會影響，讓我們深感責任重大。九芝堂美科致力於將幹細胞這一前沿科技轉化爲真正能惠及患者的創新藥物。我們啓動這項孤獨症新藥臨牀試驗，不僅是一項科研突破，更是一份沉甸甸的承諾——我們希望用現代科技的力量，爲這些特殊的孩子和他們的家庭點燃新的希望之光。”

此次九芝堂美科與北京安定醫院的戰略合作，將深度融合北京安定醫院深厚的臨牀診療經驗與九芝堂美科成熟的幹細胞生產技術及完善的質量管理體系，共同開闢幹細胞治療孤獨症譜系障礙（ASD）的全新路徑。雙方將依託互補優勢，以嚴謹的科學態度和創新精神，加速推進臨牀研究進程，系統驗證幹細胞療法在改善患者社交、認知及行爲功能方面的潛力。我們堅信，這一開創性的合作將爲孤獨症治療領域樹立里程碑，爲全球患者家庭帶來切實可見的希望之光，推動醫學進步與人文關懷的深度融合。