首個自研產品將商業化，“罕見病港股第一股”能否迎來業績轉折？

港股上市公司北海康成製藥有限公司（以下簡稱北海康成）近日發佈公告，注射用維拉苷酶β（商品名爲戈芮寧）獲國家藥監局批准上市，成爲國內首個自主研發適用於治療12歲及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代療法。該藥也是國家藥監局在2024年10月發佈《生物製品分段生產試點工作方案》後，國內首個通過生物製品分段生產檢查的創新生物藥，開發及生產成本有望降低。作爲北海康成即將進入商業化的首個自主研發產品，戈芮寧在頂着諸多“光環”上市的同時，能否成爲扭轉北海康成業績的轉折點？

目標不止國內市場

同北海康成此前上市的幾款產品一樣，戈芮寧適應症也聚焦罕見病領域。據公告，該藥是國內首個自主研發適用於12歲及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代療法。

戈謝病是一種最常見的遺傳性溶酶體貯積症之一，爲位於1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。臨牀中戈謝病包括0型（圍產期致死型）、I型（慢性非神經病變型）、Ⅱ型（急性神經病變型）和Ⅲ型（慢性神經病變型），其中I型和Ⅲ型戈謝病患者多能活到成年，患者臨牀表現包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經系統病變，嚴重時甚至可能因併發症危及生命。據統計，全球平均每10萬人中戈謝病患病人數爲0.7-1.75。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 是戈謝病的標準治療方案，經過30年的臨牀應用，在改善患者的主要非神經系統症狀以及提高生活質量方面具有顯著療效。

不同於已經上市的海芮思（適用於黏多糖貯積症Ⅱ型）和邁芮倍【用於治療1歲及以上阿拉傑裡綜合徵（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢】，戈芮寧是北海康成即將進入商業化的首個自主研發產品。

從適應症來看，海芮思的國內市場是相對確定的。目前戈謝病已被納入國家第一批罕見病目錄，據弗若斯特沙利文報告數據，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。《中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023》顯示，成年患者年平均費用超過百萬元，由於費用高昂以及治療過程中存在的其他障礙，很多患者尚未採取這一療法或開展足量的規範治療。北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛羣博士也在接受採訪時也表示，雖然具體定價尚不方便披露，但公司有信心能使國內戈謝病患者的年治療費用大幅下降，“我們很容易算出一筆賬，如果讓3000名患者中的絕大多數，假使80%都用得起、用得上這個藥的話，我們能夠算得出來一年用藥的總量，然後根據我們的成本，市場預期和國家（醫保）的承受能力，算出來這一年用藥量支付的具體數額。”基於此，北海康成目前也正與政府部門接觸。

不過，北海康成對戈芮寧的“期待”不止於此。薛羣介紹，既要降低罕見病藥物的成本，使其上市後的定價能夠滿足支付體系和患者的需求，還“必須開發國際市場”，並介紹目前針對國際市場的工作正在進行中。北海康成持有開發及商業化戈芮寧的全球專有權利。

通過分段生產檢查或降低生產成本

在市場相對確定的情況下，生產成本的降低，有望成爲戈芮寧的另一優勢。

2024年10月，國家藥監局印發《生物製品分段生產試點工作方案》，試點品種原則上應當爲創新生物製品、臨牀急需生物製品或者國家藥監局規定的其他生物製品，包括多聯多價疫苗、抗體類生物製品、抗體偶聯類生物製品、胰高血糖素樣肽-1類生物製品以及胰島素類生物製品等。生物製品分段生產即將生物製品的生產工序進行劃分，分別委託給不同主體進行生產，其中原液和製劑分段最爲常見，其優勢在於節約成本和時間，加快產品上市速度。

戈芮寧成爲首個通過生物製品分段生產檢查的創新生物藥，也是北海康成與藥明生物在罕見病領域的首個合作項目。藥明生物介紹，該藥目前由上海基地負責生產原液，無錫基地則負責製劑和包裝，“分段生產政策的試點爲這個項目的上市節省了至少一年到一年半的時間。”藥明生物首席執行官陳智勝表示，按照此前法規要求，一個產品建一個廠房，就必須進行技術轉移，將所有工序集中到一個場地，這必然會增加企業成本。基於分段生產，產能利用率提升，從而降低了生產成本。

北海康成專注於罕見病領域，致力於創新療法的研究、開發和商業化，於2021年登陸港股，被稱爲“罕見病港股第一股”，公司目前產品組合包括3個已上市產品及8個藥物資產，產品均針對罕見疾病和罕見腫瘤適應症，包括亨特氏症候羣及血友病A等。成立於2012年的北海康成，目前處於連年虧損狀態。2024年，在實現8510萬元營收的同時，虧損規模爲4.43億元。戈芮寧能否成爲北海康成業績的轉折，就要看其上市後的表現了。

新京報記者 張秀蘭

校對 柳寶慶