羅特西普在中國獲批新適應症，用於較低危骨髓增生異常綜合徵貧血

新京報訊（記者王卡拉）6月4日，國家藥監局發佈的藥品批准證明文件送達信息顯示，全球首個紅細胞成熟劑注射用羅特西普（商品名：利布洛澤）獲批，用於治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合徵引起的貧血且需要定期輸注紅細胞的成人患者。這是繼β-地中海貧血後，羅特西普在中國獲批的第二個適應症。

骨髓增生異常綜合徵（MDS）是一種起源於造血幹細胞的克隆性疾病，主要表現爲無效造血、難治性血細胞減少和高風險向急性髓系白血病（AML）轉化。根據國際預後評分系統（IPSS-R），約77%的MDS患者在診斷時被歸類爲較低危MDS（包括極低危、低危和中危），其中85%的患者在診斷時就已經存在貧血，並依賴紅細胞輸注治療。貧血會導致乏力、頭暈、心悸等症狀，嚴重影響患者的生活質量，而長期慢性貧血會導致死亡風險顯著增加。

中國醫學科學院血液病醫院副所院長肖志堅教授表示，受限於血源緊張，需要定期輸血的MDS患者在治療中面臨很大挑戰。長期以來，較低危MDS患者的治療以紅細胞生成刺激劑爲主，然而其治療應答率和療效持續時間獲益有限，臨牀亟須創新療法來改善治療現狀。

羅特西普是一種全球首創的紅細胞成熟劑，被證實可促進晚期紅細胞的增殖和成熟。繼默克於2021年11月完成對Acceleron製藥公司的收購後，羅特西普的全球開發與商業化由百時美施貴寶與默克共同推進，並在北美市場進行聯合推廣。

此次獲批基於關鍵性Ⅲ期COMMANDS研究、MEDALIST研究和MDS-004研究的結果。研究數據顯示，無論患者是否接受過紅細胞生成刺激劑治療，無論是否伴有環狀鐵粒幼紅細胞，羅特西普在擺脫紅細胞輸注，提高平均血紅蛋白水平上均優於紅細胞生成刺激劑。

華中科技大學血液病學研究所所長、中華醫學會血液學分會主任委員胡豫教授表示，作爲全球首個紅細胞成熟劑，羅特西普在較低危骨髓增生異常綜合徵治療領域實現了機制上的創新突破。多項國際臨牀研究證實，在降低輸血依賴、改善貧血、提高生活質量方面，羅特西普可爲較低危骨髓增生異常綜合患者帶來顯著獲益，有望重新定義需要定期輸血的患者貧血治療。

目前，羅特西普已被納入《中國臨牀腫瘤學會（CSCO）惡性血液病診療指南（2025版）》及美國國立綜合癌症網絡（NCCN）《骨髓增生異常綜合徵臨牀實踐指南（2025.V2版）》。

校對 柳寶慶