仁新治斯特格病變新藥 LBS-008獲美國 FDA 突破性治療認定

興櫃生技股仁新（6696）21日代子公司Belite Bio, Inc公告，旗下治療青少年斯特格病變（STGD1）之新藥LBS-008（Tinlarebant），獲美國食品藥物管理局（FDA）基於其青少年STGD1的全球臨牀三期試驗之期中數據，授予突破性治療認定（Breakthrough Therapy Designation）。

Belite公司董事長暨執行長林雨新表示：「突破性治療認定是一個令人興奮的里程碑，亦肯定Tinlarebant在解決STGD1患者嚴重未被滿足醫藥需求的潛力。目前斯特格病變尚無核準治療方式，我們將持續致力於支持斯特格病變患者及推進Tinlarebant的開發進程，併爲預計於年底公佈的兩年數據做好準備。」

仁新表示，此項認定是基於先前所公佈的Tinlarebant針對STGD1全球臨牀三期試驗之期中數據而授予，體現FDA認爲初步臨牀證據顯示，該藥物在一項或多項具臨牀意義的療效指標上，相較於現有治療方法有重大改善。FDA突破性治療給予多種加速新藥上市的支持，例如滾動式審查、優先審查及額外的審查溝通，以加速新藥上市。

值得注意的是，根據資料安全與監測委員會（DSMB）的評估，Tinlarebant持續展現良好的安全性，與先前觀察結果及其作用機轉一致。且多數受試者在爲期兩年的研究期間內視力維持穩定，相對於基線的平均變化均少於三個字母，顯示其在延緩疾病進程上具潛力。這項臨牀試驗預計於2025年第4季完成（包括三個月追蹤期）。

Belite研發長Nathan Mata表示：「這項認證對Belite而言是一項重大的成就，也驗證了Tinlarebant有望透過針對STGD1潛在病理生理學，達到減緩或停止疾病惡化的治療效果。距離第一個STGD1小鼠模型問世26年後，很高興看到多年來針對RBP4的研究成果讓我們對STGD1有更深的認識，且如今達到一個前所未見的階段：接近獲批第一個治療STGD1的新藥。」

Belite醫務長Hendrik Scholl補充：「我們對FDA的決定感到非常振奮。STGD1是一種漸進性的視網膜退化疾病，患者多在青少年期發病，最終導致法定失明。儘管患者往後仍有數十年的人生，卻因視力嚴重退化而大幅影響生活品質。此次獲得突破性治療認定，進一步強化我們爲目前缺乏有效治療選擇的患者提供新療法的使命。我們將持續推進DRAGON試驗，評估Tinlarebant的安全性與有效性。」

仁新表示，Tinlarebant先前已取得美國FDA、歐洲藥品管理局（EMA）及日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）授予治療斯特格病變之孤兒藥資格認證（ODD）、美國FDA頒發的兒科罕見疾病認證（RPD）及快速審查認定（Fast Track Designation），以及日本厚生勞動省（MHLW）授予先驅藥品認證（Sakigake Designation），不僅是目前先驅藥品認證名單中唯一的眼科用藥，更是唯一非日本企業開發的候選新藥。極有可能成爲全球第一個針對斯特格病變的核準藥物，搶攻龐大市場商機。

斯特格病變的發病率爲萬分之一，爲最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國患病人數約是3萬人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。