《興櫃股》仁新斯特格病變新藥獲美突破性治療認定 股價狂飆

仁新醫藥代子公司Belite公告，旗下治療青少年斯特格病變(STGD1)新藥LBS-008(Tinlarebant)，獲美FDA基於其青少年STGD1的全球臨牀三期試驗(DRAGON)期中數據，授予突破性治療認定(Breakthrough Therapy Designation)。

Belite董事長暨執行長林雨新博士表示，突破性治療認定是一個令人興奮的里程碑，亦肯定Tinlarebant在解決STGD1患者嚴重未被滿足醫藥需求的潛力。目前斯特格病變尚無核準治療方式，我們將持續致力於支持斯特格病變患者及推進Tinlarebant的開發進程，併爲預計於年底公佈的兩年數據做好準備。

仁新表示，此項認定是基於先前所公佈的LBS-008(Tinlarebant)針對青少年斯特格病變全球臨牀三期試驗(DRAGON)期中數據而授予，體現FDA認爲初步臨牀證據顯示，該藥物在一項或多項具臨牀意義的療效指標上，相較於現有治療方法有重大改善。FDA突破性治療給予多種加速新藥上市的支持，例如滾動式審查、優先審查及額外的審查溝通，以加速新藥上市。

據資料安全與監測委員會(DSMB)的評估，Tinlarebant持續展現良好的安全性，與先前觀察結果及其作用機轉一致。且多數受試者在爲期兩年的研究期間內視力維持穩定，相對於基線的平均變化均少於三個字母，顯示其在延緩疾病進程上具潛力。DRAGON臨牀試驗預計於2025年第4季完成(包括3個月追蹤期)。

Belite研發長Nathan Mata博士表示，這項認證對Belite而言是一項重大的成就，也驗證了Tinlarebant有望透過針對STGD1潛在病理生理學，達到減緩或停止疾病惡化的治療效果。距離第一個STGD1小鼠模型問世26年後，很高興看到多年來針對RBP4的研究成果讓我們對STGD1有更深的認識，且如今達到一個前所未見的階段接近獲批第一個治療STGD1的新藥。