全球首款！實體瘤CAR-T療法申請上市

2025年6月25日，科濟藥業宣佈，旗下CAR-T細胞產品舒瑞基奧侖賽注射液的新藥上市申請（NDA）已正式提交至中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE），用於治療Claudin18.2表達陽性、至少二線治療失敗的晚期胃/食管胃結合部腺癌（G/GEJA）患者。

截至目前，舒瑞基奧侖賽注射液是全球首款且唯一一款提交NDA的用於治療實體瘤的CAR-T細胞產品。

舒瑞基奧侖賽（CT041）是我國自主研發的一種全球潛在同類首創的、靶向Claudin18.2蛋白的自體CAR-T細胞產品，主要治療胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）、胰腺癌（PC）。

此次提交的NDA是基於一項在中國開展的開放標籤、多中心、隨機對照的確證性II期臨牀試驗（CT041-ST-01, NCT04581473）結果。臨牀試驗結果已在《柳葉刀》和2025年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）上正式公佈。研究結果顯示，在Claudin18.2表達陽性、至少二線治療失敗的胃/食管胃結合部癌患者中，舒瑞基奧侖賽對比標準治療可顯著改善無進展生存期（PFS），並展現出有臨牀意義的總生存期（OS）獲益，同時具有可控的安全性特徵。

值得注意的是，這是全球範圍內實體瘤CAR-T領域首個開展的確證性隨機對照試驗。

此前，舒瑞基奧侖賽獲得了多項特殊資格認定：在美國，獲得FDA授予“再生醫學先進療法”（RMAT）認定、孤兒藥資格；在中國，獲得CDE授予突破性治療藥物品種認定（GC/GEJ適應證）。

目前，全球尚未有CAR-T獲批治療實體瘤。舒瑞基奧侖賽若順利獲批，有望拿下全球首款實體瘤CAR-T產品。

回顧過去，CAR-T治療領域冰火兩重天，一邊在血液瘤領域研發火熱、日漸成熟；另一邊卻在實體瘤領域陷入迷霧森林，艱難摸索、進展緩慢，二者形成了鮮明對比。

這究竟是什麼原因？歸根結底，就在於實體瘤CAR-T面臨着諸多挑戰，包括腫瘤特異性抗原（TSA）缺乏與靶點特異性不足、CAR-T細胞的運輸與腫瘤浸潤困難、免疫抑制性腫瘤微環境（TME）、CAR-T細胞功能耗竭與持久性不足、生產成本與標準化難題等。

儘管困難重重，仍有不少研究在艱難中前行。

GD2 CAR-T療法用於治療“兒童癌症之王”神經母細胞瘤實現18年無癌生存的研究結果，表明CAR-T技術可以用於治療實體瘤。

BrainChild Bio開發的B7-H3靶向CAR-T細胞療法BCB-276，針對致命腦瘤也展現出治療潛力，被FDA授予“突破性療法”認定和RMAT資格。

由斯坦福大學醫學院開發的GD2 CAR-T療法，在治療致命性腦癌的臨牀試驗中取得了進展，爲患有瀰漫性內生性腦橋膠質瘤（DIPG）的兒童帶來了希望。

目前已進入臨牀試驗的CAR-T實體瘤靶點極其豐富，涉及肝癌、結直腸癌、宮頸癌、前列腺癌、肺癌等諸多常見實體腫瘤。

但隨着CAR-T技術研發日漸成熟，也吸引了MNC巨頭和中國藥企紛紛佈局。

諾華在2023年以11.1億美元潛在總交易額引進了傳奇生物靶向DLL3的CAR-T療法LB2102；羅氏在2024年11月宣佈斥資15億美元收購同種異體CAR-T領軍企業Poseida Therapeutics，囊括了多個血液瘤CAR-T療法管線；阿斯利康在2023年以3.2億美元收購Neogene公司，之後又斥資12億美元收購亙喜生物，拿下了多款實體瘤TCR-T療法管線。

持續涌現的臨牀突破，爲實體瘤CAR-T療法帶來了春天。不過，當前實體瘤CAR-T研發仍面臨着衆多亟待解決的難題，技術轉化之路依然任重道遠。

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