全球首創！中國研發新型CAR-T細胞療法實現100%疾病控制率！

對於反覆復發、用盡所有治療方案仍無效的晚期卵巢癌和間皮瘤患者來說，“無藥可醫” 的絕望曾是他們共同的困境。值得振奮的是，中國成功研發出一款新型的 CAR-T 細胞療法，爲這些身處絕境的患者帶來了轉機 —— 接受治療的 6 名難治性患者，全部實現腫瘤控制，部分患者腫瘤顯著縮小，讓“一針”控制腫瘤的夢想照進現實！

提到大名鼎鼎的CAR-T療法幾乎無人不知，它的研發成功，讓人們看到了“治癒”癌症的希望。目前中美上市的12款CAR-T療法，總體緩解率能達到80%以上，這些治療方法已經在血液腫瘤證實可以誘發顯着反應。但在實體瘤中卻因腫瘤微環境複雜、CAR-T 細胞易 “失效” 而進展緩慢。全球的科學家都在快馬加鞭的研發能夠在實體腫瘤中也發揮強勁的抗癌效果的CAR-T療法。

終於，我國科研團隊歷時多年攻關，創新研發出靶向間皮素的多鏈 DAP-CAR-T 療法。這款國研新型療法通過獨特的 “多鏈信號傳導” 設計，讓 CAR-T 細胞能在實體瘤的 “惡劣環境” 中保持活性，精準識別並攻擊腫瘤細胞，爲晚期難治性患者打開了一扇新的生存之門。

從 “無計可施” 到 “腫瘤受控”：國研新型靶向MSLN的CAR-T 打破實體瘤治療僵局

卵巢癌和間皮瘤被稱爲 “沉默的殺手”，晚期患者經過手術、化療、靶向治療等多線治療後，往往面臨腫瘤耐藥、廣泛轉移的困境，傳統治療手段難以奏效，中位生存期常常不足半年。

值得振奮的是，經過數十年的研究發現，MSLN 是一種糖基化磷脂酰肌醇錨定膜糖蛋白，在卵巢癌和間皮瘤等多種實體腫瘤中顯著過表達，而在正常組織中幾乎不表達或表達水平極低，這使其成爲開發新型免疫療法極具潛力的靶點。此前研究已表明，靶向 MSLN 的 CAR-T細胞在卵巢癌治療中展現出一定潛力，且抗 MSLN CAR-T 細胞有望改善惡性間皮瘤患者的預後。

近期，一項最新研究帶來了令人鼓舞的消息：靶向間皮素（MSLN）的新型多鏈 DAP-CAR-T 細胞療法，在卵巢癌和間皮瘤治療中展現出了良好的療效與安全性，爲這兩類癌症患者點亮了新的曙光。

中國研發新型CAR-T 細胞療法實現100%疾病控制率！卵巢癌和間皮瘤患者有救了

KT032是全球首創靶向間皮素（MSLN）的新型多鏈 DAP-CAR-T 細胞療法，在體外細胞殺傷試驗和異種移植模型中，多鏈 DAP-CAR-T 細胞，尤其是由自然殺傷細胞免疫球蛋白樣受體截短體與 DAP12 結合形成的多鏈 DAP-CAR-T，相比其他與 DAP12、DAP10 或 CD3Z 相關的自然殺傷細胞激活受體，表現出更爲出色的細胞毒性和腫瘤殺傷能力。

近期，KT032的首次人體研究臨牀試驗交出了亮眼答卷：入組的卵巢癌和間皮瘤患者疾病控制率達 100%，其中 2 例獲得部分緩解，爲實體瘤患者帶來了突破性希望。

這是一項由研究者發起的單組、開放標籤、單中心、首次人體臨牀試驗。從 2021 年 8 月至 2024 年 2 月，在南京醫科大學第一附屬醫院對 KT032 治療表達間皮素的晚期實體瘤患者的安全性和有效性展開評估。在研究的 I 期劑量遞增部分，患者接受單次靜脈輸注劑量（可選擇加或不加 LD），方案特定的 DL 分別爲 0.5 × 10 ^6 /kg、1 × 10^ 6 /kg 和 1.5 × 10^ 6 /kg 。

值得一提的是，這項實驗入組標準嚴格且聚焦難治性患者：

最終，試驗共入組 8 例晚期難治性患者（7 例卵巢癌、1 例間皮瘤）。

如何定製個性化 “抗癌細胞軍團”

整個治療過程像 “私人定製抗癌軍團”，分四步完成：

其中 6 例完成療效評估，結果振奮人心：

01腫瘤全面受控，部分顯著縮小

02腫瘤標誌物改善：血液中的 “抗癌信號”

卵巢癌患者關注的 CA125 指標明顯下降：

儘管 CAR-T 細胞治療實體瘤多年來進展緩慢，但這項關於靶向 MSLN 的新型多鏈 CAR-T 細胞的研究，無疑爲實體瘤治療帶來了新的希望。它不僅證明了該療法在卵巢癌和間皮瘤患者中的安全性、有效性和可行性，還深入分析了患者預後與 CAR-T 細胞特性或腫瘤微環境異質性之間的相關性，爲後續研究提供了寶貴的優化方向。

喜訊！國內多家癌症中心啓動CAR-T細胞療法臨牀實驗

上述研究中的CAR-T療法雖然處於實體瘤臨牀實驗階段，但實際上隨着CAR-T代數的更迭，CAR-T在增殖、細胞因子釋放等方面有了明顯改進，衆多臨牀試驗已將CAR-T用於實體瘤的治療，並有幸運的患者得到完全緩解，晚期實體腫瘤患者迎來暖春！

這些研究希望能給病友們帶來新的希望。好消息是，這些國際前沿的T療法正在進行臨牀實驗招募各類實體腫瘤患者，想尋求CAR-T、TCR-T、TIL等細胞療法及其他國內外治療新技術幫助，且經濟條件允許的情況下可提交病歷至全球腫瘤醫生網醫學部申請。

此外，目前針對以下實體瘤靶點，國內的多項CAR-T療法正在進行臨牀實驗：

Claudin18.2：用於胃癌，胰腺癌等；

間皮素（mesothelin）：用於治療間皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌；

CEA：用於治療肺癌、結腸癌、胃癌、乳腺癌和胰腺癌；

MUC-1：用於治療肝癌、肺癌、胰腺癌、結腸癌、胃癌;

GPC3：用於治療肝癌;

GUCY2C：用於結直腸癌；

EGFＲvII：用於治療神經膠質瘤、頭頸部腫瘤；

如以上癌症患者想檢測相關靶點或瞭解詳情的病友可以提交病歷至全球腫瘤醫生網醫學部進行評估。

中國 CAR-T 療法從血液腫瘤治療的成功實踐到實體瘤治療的積極探索，已在全球腫瘤治療領域佔據重要地位。未來，隨着技術的不斷革新、臨牀研究的持續深入以及產業生態的日益完善，中國 CAR-T 療法有望在更多腫瘤類型中實現重大突破，進一步提升患者的生存率和生活質量，爲全球癌症患者帶來更多治癒的希望，持續引領全球 CAR-T 技術發展的新潮流。