健保給付800萬軟骨發育不全症藥物 每年72病童受惠

罕病「軟骨發育不全症」患者平均身高僅約125至131公分，但治療藥品「Vosoritide」高達800萬元。中央健康保險署自今年5月1日起，將該藥納入全民健保給付，預估每年約有72位病童符合給付資格，將由罕病專款支應。（徐佑升攝）

罕見疾病「軟骨發育不全症」爲遺傳疾病，患者平均身高僅約125至131公分，且四肢生長受限、行動不便，但全球唯一可治療的藥品「Vosoritide」自費高達800萬元，讓家長吃不消。中央健康保險署自5月1日起，將該藥納入全民健保給付，首位受惠者是13歲的許小妹，以該藥治療1年來，生活自理能力明顯提升。健保署指出，未來預估每年約有72位病童符合給付資格，將由罕病專款支應。

罕病「軟骨發育不全症」患者平均身高僅約125至131公分，但治療藥品「Vosoritide」高達800萬元。中央健康保險署自今年5月1日起，將該藥納入全民健保給付，預估每年約有72位病童符合給付資格，將由罕病專款支應。（徐佑升攝）

北市立聯合醫院小兒科醫師蔡立平指表示，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約爲2.5萬分之1，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。

蔡立平指出，Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。根據目前健保給付條件，須年滿兩歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。他也呼籲，請家長儘早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療，不要錯過改變一生的機會。

中央健康保險署自今年5月1日起將罕病「軟骨發育不全症」的高額自費藥「Vosoritide」納入全民健保給付。圖爲病童許小妹接受治療後，獻花給北市聯醫醫師蔡立平。（北市聯醫提供／徐佑升臺北傳真）

罕病女童許小妹的父親回憶，1年前爲了給孩子一個機會，選擇自費使用Voxzogo，花費高達800萬元，歷經每日注射與嚴密追蹤，孩子終於能自己開水洗手、穿衣服，從生活的小處逐步邁向自立。許爸爸感動地說，「這不只是長高的問題，而是讓孩子真正能自己過生活。」

許爸爸表示，非常感謝健保署團隊，讓像他們這樣的家庭得以減輕經濟重擔，也讓孩子的未來多了一份希望。許小妹也親手寫下感謝卡，由父親代爲朗讀，向健保署與北市聯醫的醫療團隊表達誠摯感謝，未來她也將繼續在蔡立平的照護下，接受健保治療。

社團法人中華民國軟骨發育不全症病友關懷協會理事長楊芳美代表病友家庭表示，該政策不僅代表臺灣在罕病照護上的進步，讓醫療資源真正用在最需要的地方，與國際接軌的同時，也守護了我們的下一代。

北市聯醫總院長王智弘表示，聯醫作爲公立醫療體系的一環，始終以病人需求爲核心，面對罕病這樣資源稀少又挑戰極大的領域，醫療團隊不僅提供專業照護，更是許多病友家庭的精神支柱。這次看到許小妹的進步，是我們努力的最大鼓勵，將持續與健保署合作，協助更多像許小妹一樣的孩子，擁有一個不受限制的未來。

健保署石崇良署長表示，該政策自今年5月1日起生效，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約5億元，將由罕病專款支應。

石強調，Vosoritide的納入，不僅是技術與制度的結合，更體現社會共融與醫療平權價值，健保制度會持續努力，讓每一位需要幫助的孩子都有希望改變命運。

健保署補充，Vosoritide治療費用每人每年約700萬元，未來預估每年約有72位病童符合給付資格，藥費支出由罕病專款支應。