治療「軟骨發育不全」健保全額補助 罕病家庭年省800萬

健保署自今年5月1日起，將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付，幫助罕病家庭每年可省下800萬元的治療費用。記者洪子凱／攝影

健保署自今年5月1日起，將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付，幫助罕病家庭每年可省下800萬元的治療費用，北市聯醫共有2例患者已投入使用，一名許小妹使用該藥物一年，從無法摸到水槽水龍頭，到現在可自行開水洗手自理能力明顯提升，家屬今赴聯醫領藥感謝院方，呼籲家長儘早帶孩子到醫療院所身高監測，爭取黃金治療期。

Vosoritide是目前全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品，中央健康保險署自今年5月起宣佈納入全民健保給付，預估每年約有72位病童符合給付資格，藥費支出由罕病專款支應，每年家長約可省下800萬元藥費，減輕不少家庭的負擔，首位受惠者、年僅13歲的許小妹，是聯醫患者，也是首位使用健保給付者。

許爸爸指出，該藥前年進口臺灣後，馬上自費使用，但價錢相當高昂，每天都要打針，一年花費約800萬元，但效果顯著，孩子使用該藥劑後，可以自己上廁所、擦屁股甚至自己開水龍頭、買高鐵票，看到孩子能自己過生活，讓他想當欣慰，也很感謝健保署願意補助，聯醫更幫他們把藥品手續費從20%調降不到4%，甚至每次回診都不斷給予關心，讓他們一家備受溫暖。

健保署長石崇良指出，健保開辦最重要的目標是達成「全面健康覆蓋」（UHC）不遺漏任何一人，這種藥若自費從兩歲治療到青春期骨骼癒合，負擔可能高達數億，在臺灣幾乎沒有家庭能夠負擔，但「一個人負擔不起，但大家一起扛就容易許多」，雖然每年多出5、6億支出，卻能減輕幾十個家庭負擔，讓這些孩子充滿希望。

聯醫小兒科醫師蔡立平表示，只要兩歲以上確診爲軟骨發育不全症即可用健保補助使用此藥物治療，補助女孩可治療到14歲、男孩則爲16歲，每年需定期追蹤身高，並經事前審查，若一年內身高成長達1.5公分以上即可繼續補助助，目前聯醫除了許小妹外，還有一位已在昨日住院接受治療，門診還有2、3位孩童正持續追蹤，預計未來也將加入治療行列，呼籲家長儘早帶孩子到醫療院所身高監測，爭取在骨骼閉合前「黃金期」接受治療。

總院長王智弘也說，聯醫作爲公立醫療體系一環，始終以病人需求爲核心，面對像罕病這樣資源稀少且挑戰性極高領域，醫療團隊不僅提供專業照護，更是許多家庭精神支柱，看到許小妹的進步，對他們來說就是最大鼓勵，將持續與健保署合作協助更多像許小妹一樣的孩子，擁有一個不受限制的未來。

Vosoritide是目前全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品，中央健康保險署自今年5月起宣佈納入全民健保給付，預估每年約有72位病童符合給付資格，藥費支出由罕病專款支應，每年家長約可省下800萬元藥費。記者洪子凱／攝影

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