注射入腦！帕金森病基因療法獲FDA先進療法認定

2月19日，拜耳（Bayer）的基因治療子公司AskBio宣佈，用於治療帕金森病的在研基因療法AB-1005已獲得美國FDA授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定。AB-1005是旨在減緩帕金森病情進展並改善患者運動結果的試驗性基因療法。

▍AB-1005

長期以來，GDNF被認爲有潛力治療以“中腦多巴胺能神經元進行性退化”爲特徵的疾病。

AB-1005是一種基於腺相關病毒血清型2載體（AAV2）的研究性基因療法，含有人膠質細胞源性神經營養因子（AAV2-GDNF）轉基因。通過磁共振成像（MRI）監測的對流增強給藥方式直接進行神經外科注射後，GDNF可以在大腦局部區域實現穩定和連續的表達。在非臨牀研究中，重組人GDNF能夠促進多巴胺能神經元的存活和形態分化。

基於AskBio提供的信息和數據，FDA認定AB-1005符合再生醫學先進療法標準。AskBio的36個月1b期臨牀數據顯示，AB-1005的給藥耐受性良好，沒有產品相關的嚴重不良反應事件。此外，與基線相比，中度帕金森隊列在36個月時在幾個帕金森相關臨牀量表上顯示出改善或穩定的趨勢，包括運動障礙協會-統一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）和自我報告的帕金森運動日記，以及帕金森藥物減少的趨勢（左旋多巴等效日劑量 [LEDD]）。輕度帕金森隊列中的大多數受試者表現出整體穩定的臨牀狀態，MDS-UPDRS、自我報告的帕金森運動日記或LEDD幾乎沒有變化。

▍帕金森的AAV基因藥物

基於AAV的基因療法，2024年10月恆瑞醫藥子公司上海瑞宏迪醫藥有限公司自主研發的AAV雙基因藥物RGL-193注射液獲已經得國家藥品監督管理局審評中心（CDE）的臨牀許可。

這是國內首個用於帕金森病患者的AAV雙基因藥物，旨在提高左旋多巴的轉化效率，保護並修復受損的多巴胺能神經元，以期達到延緩疾病進展，減少口服抗帕金森藥物用量的目的。此前，瑞宏迪發佈消息稱，由瑞宏迪支持，中國科技大學附屬第一醫院神經內科施炯教授團隊、神經外科牛朝詩教授團隊共同參與開展的IIT臨牀研究（ChiCTR2400082369）已完成了國內首例帕金森病患者AAV雙基因藥物手術給藥。該手術使用腦立體定向技術和對流增強給藥技術，成功將RGL-193注射液遞送至患者腦組織特定靶區，患者術後恢復良好，已平安出院。

整理自：醫藥觀瀾、 廣州罕見病基因治療聯盟