全球首例，定製基因編輯療法治療嬰兒罕見病初見成效

美國男嬰KJ·馬爾登患有因基因變異導致的罕見病，自今年2月以來接受了據稱爲世界首例的定製基因編輯療法，目前效果良好。

美國《新英格蘭醫學雜誌》15日刊發研究報告介紹馬爾登的治療情況，稱這一病例爲其他罕見病尋求基因療法帶來希望。

研究報告作者之一、賓夕法尼亞大學基因編輯專家基蘭·穆蘇努魯說，對馬爾登的治療是基因編輯技術應用於治療各種罕見病邁出的第一步。研究人員說，馬爾登接受治療僅幾個月，後續仍需持續觀察數年才能對治療效果下結論。

據美聯社報道，全世界約有3.5億罕見病患者，其中大部分是基因突變所致。

2012年，CRISPR基因編輯技術出現。該技術能較爲精確且簡便地對基因進行編輯改造，具有高效、便捷、成本低等優勢，於2020年獲諾貝爾化學獎。目前，這項技術在經歷一段時間的發展和沉澱後，已在眼部遺傳病等部分領域進入臨牀應用。（新華社）