中國團隊發現帕金森全新治療靶點，有望延緩疾病進展

據央視新聞報道，復旦大學附屬華山醫院鬱金泰團隊通過5年的臨牀和基礎研究獲得重大科研突破，在全球首次發現了帕金森病全新治療靶點FAM171A2，並找到了具有潛在治療作用的小分子化合物。相關研究成果於北京時間2月21日在線發表於國際學術期刊Science（《科學》）。

鬱金泰團隊通過長達5年的臨牀和基礎研究，首次揭示了FAM171A2蛋白與帕金森病關鍵致病蛋白α-突觸核蛋白的結合機制。研究發現，FAM171A2在神經元細胞膜上會選擇性地結合病理性α-突觸核蛋白，並將其帶入神經元內，導致神經元死亡和病理蛋白的傳播。通過轉基因動物實驗，團隊證實敲除FAM171A2可有效控制帕金森樣症狀的進展。

此外，團隊利用人工智能技術，從7000餘種小分子化合物中篩選出一種能夠抑制FAM171A2與α-突觸核蛋白結合的小分子化合物。

在這一成果基礎上，鬱金泰團隊申請了基於干預FAM171A2治療帕金森病的國際專利，並計劃將集中力量全面、系統地開展尋找治療帕金森病的小分子藥物、抗體以及基因治療手段的臨牀前研發工作，並進一步將相關成果推向臨牀試驗和應用。

此次研究發現的全新治療靶點和全新治療靶點和後續開發藥物，實現帕金森病病因治療與症狀緩解的雙重突破，將有望早期干預並延緩帕金森病進程。另外，這一研究成果和治療思路，還可能爲其他神經退行性疾病（如阿爾茨海默病、路易體癡呆等）的治療提供借鑑。

帕金森病是僅次於阿爾茨海默病的第二常見的神經退行性疾病，全球患病人數預計將從2015年的700萬增至2040年的1300萬，其中中國患者約佔全球一半。

傳統治療方法僅能緩解症狀，無法延緩疾病進展。全球科學家一直在重點研究，尋找帕金森病的致病機制並開發針對性治療手段。