維昇藥業(02561)路演紀要：創新驗證技術支撐 產品管線商業化確定性增強
智通財經App瞭解到，近期，維昇藥業(02561)就公司基本面及核心產品管線的發展狀況，與投資者進行了深入交流。以下是本次路演的會議紀要：
隆培促生長素(Best in class)
生長激素在國內是一個規模上百億的市場，且主要以自費爲主，中國約2/3的生長激素市場由私立醫院及診所覆蓋，而這些醫院及診所的藥品不符合國家醫保報銷條件；其餘1/3由公立醫院覆蓋，其中只有一小部分患者有資格獲得國家醫保報銷，且可能無法全額報銷。目前，短效生長激素已納入醫保目錄，但僅有少數患者能夠享受醫保報銷。公司後續推出的產品將主要定位於自費市場，不會參與醫保談判，以保留自主定價權。
生長激素的銷售主要來源於非公立、私立和民營醫院。這些醫療機構的准入條件相對寬鬆，產品上量速度較快，且不受國家集採政策的影響。目前，主流的生長激素產品包括短效水針(年治療費用約6-7萬元)、短效粉針(年治療費用約2-3萬元)以及長效製劑(年治療費用約12萬元)。儘管現有產品的療效相近，但市場對長效製劑的接受度正在快速提升。根據2023年的數據，現有產品療效相近，長效生長激素的銷售額已達到約29億元，佔市場總銷售額的1/4。長效是增長最快的，家長更願意爲更便捷的治療方案支付相對較高的費用，該市場並非絕對的價格敏感型市場。
展望未來，生長激素市場的持續增長動力將主要來自於短效產品向長效產品的轉換。預計到2030年，市場規模將增長至300億元人民幣，其中長效製劑的市場份額將佔據主導地位。公司在長效生長激素領域的技術優勢明顯，其產品被認爲是目前市場上臨牀數據表現最佳的長效製劑。
生長激素市場的集中度較高，無論是在城市分佈還是醫療機構覆蓋上，均呈現出明顯的集中化趨勢。全國範圍內，處方生長激素的兒科內分泌醫生數量有限，僅數千人，這使得市場推廣效率較高。
從競爭格局來看，生長激素領域的競爭相對溫和，尤其是長效製劑的研發壁壘極高。與PD-1和GLP-1等領域的競爭相比，長效生長激素市場的技術門檻更高。短效生長激素已存在40年，此前，30+個長效製劑項目失敗。聚乙二醇PEG化技術在國際市場有多次失敗案例，失敗原因包括在做到臨牀II期無法確認有效劑量，或者存在療效、安全性等問題，至今美國與歐盟沒有獲批上市的聚乙二醇化長效生長激素產品。而公司產品是唯一一家在與日製劑頭對頭試驗中取得優效結果的產品。此外，諾和諾德和天境生物的相關產品也在等待獲批，但公司憑藉其技術和臨牀數據的優勢，在市場競爭中處於領先地位。
公司產品具有顯著的技術創新和市場優勢。公司產品爲一週一次的長效製劑，其分子結構與天然生長激素一致，能夠實現與天然分子相同的生物活性。目前，該產品已在美國和歐洲獲批，國內正處於審批階段，日本則在等待獲批。產品的便利性優勢明顯，通常生物藥需要在2-8°C的環境中保存，且僅能保存2年，而公司產品在2-8°C環境下可保存5年，常溫下可保存半年。
公司產品採用的暫時鏈接技術，通過將生長激素分子與惰性載體分子(PEG)暫時連接，形成無活性的前藥。生長激素分子被惰性載體巧妙地包裹和保護起來，前藥注射到體內後，這樣的設計使得生長激素能夠避免被機體的快速代謝機制所降解，以及受體介導的清除作用，從而延長了其在體內的停留時間，實現長效作用。這種技術在保留療效的同時，也優化了產品的保存特性和安全性。與國際藥企的同類產品相比，公司產品在與日製劑(對照藥爲諾和諾德)頭對頭試驗中展現了顯著優效性。
生長激素的作用機制涉及兩個靶器官：肝臟和骨骺板。肝臟是生長激素的主要靶器官，即使分子結構發生改變，仍能保持其在肝臟中的作用。而骨骺板由於缺乏血液運輸，藥物需要通過自身滲透才能發揮作用。天然生長激素的分子量約爲22kDa，能夠有效滲透到骨骺板，而分子量較大的生長激素類似物則無法到達骨骺板，從而影響其療效。
公司產品注射到體內後釋放的活性成分的分子量爲22kDa，與天然生長激素一致，能夠有效作用於骨骺板。相比之下，其他永久結合的的產品分子量均大於40kDa，增大到一定程度的藥物分子難以進入缺乏血液供應的骨骺生長板，從而影響其與生長板中的生長激素受體結合，這部分促進生長的作用將大打折扣。此外，與日製劑相比，公司產品與生長激素受體的親和力100%相當，而永久修飾的生長激素產品的親和力較低，僅爲天然生長激素的1/30。在藥物動力學方面，公司產品每週注射一次所達到的峰值濃度與每日注射日製劑的血藥濃度峰值相當，AUC(藥物暴露量)一致，既保證了療效又避免了因劑量過高而帶來的風險；而永久修飾的生長激素產品需要在體內達到日製劑的16倍血藥濃度峰值和48倍AUC才能達到治療效果，綜上所述公司產品隆培促生長素顯其他長效產品的表現。
目前，生長激素市場中約80%的份額由金賽佔據，其產品優勢主要來自於1998年獲批的短效粉針，2005年獲批的短效水針。在商業化方面，維昇藥業擁有經驗豐富的核心團隊，專注於加速市場從短效向長效的轉換。公司產品上市後，憑藉其在療效、安全性和便利性上的優勢，具備顛覆市場的潛力。
商業化策略包括以下幾個方面：
1.家長需求：家長在治療選擇中具有重要決策權，公司產品憑藉其療效和便利性能夠吸引更多患者。
2.醫生覆蓋：全國能夠處方生長激素的兒科內分泌醫生數量有限，僅數千人，公司通過精準覆蓋這些核心醫生羣體，能夠高效推廣產品。
3.渠道合作：公司已與和睦家醫院簽署全球合作協議，並與上藥達成戰略協議，進一步拓展市場渠道。
4.患者服務：由於生長激素治療週期較長(通常爲1-2年)，公司計劃打造優質的售後服務，提升患者體驗。
目前，國內使用生長激素治療的患者人數爲30-50萬人，僅需覆蓋10萬患者即可形成百億級市場規模。公司通過技術創新和精準的商業化策略，有望在這一高增長市場中佔據領先地位，產品預計在2025H2獲批。
那韋培肽(First in class)
那韋培肽是潛在的相關地區兒童軟骨發育不全的同類首創疾病修復療法，目前國內尚無同類產品獲批，且無其他公司在進行相關研發。該疾病在全國範圍內約有5萬名患者，其中1萬名爲兒童，患者在生長髮育期間均需持續接受藥物治療。獲得國家罕見病病種認證，有望享受政策優惠直接遞交申請上市。公司計劃將該藥物的適應症設計覆蓋從兒童診斷開始至15歲的整個生長髮育階段。鑑於患者治療週期長達十幾年，且市場獨佔性明顯，該產品未來有望實現數億元的年銷售額。
帕羅培特立帕肽(First in class)
帕羅培特立帕肽是針對甲狀旁腺素缺乏症的首個激素替代療法。天然甲狀旁腺素的半衰期僅數分鐘，而公司通過技術創新將激素半衰期延長至65小時，顯著提升了治療效果。該疾病的平均發病年齡爲幾十歲，經測算帕羅培特立帕肽目標患者數在40萬人左右，患者需接受長期治療，週期可能長達幾十年。目前，市場上尚無其他企業在開展相關臨牀研究，公司產品憑藉其創新性和長期治療需求，有望爲公司帶來持續的高收入。
兒保領域專家解讀隆培促生長素
主要優勢：
1.國內主要兒科醫學會議中報告展示其優異療效，已在美國FDA獲批。
2.第一個經國內外良好設計的3期臨牀試驗結果驗證以及系統性評價證實療效優於日製劑的長效生長激素。
3.成分安全可靠，不含防腐劑。
4.存儲方便，可以常溫保存。
從臨牀醫生使用角度關注的重點：1.安全性2.有效性3.便捷性。
患者依從性是影響療效的重要因素，臨牀觀察到日製劑的漏針情況較普遍，兒童抗拒用藥，顯著影響療效。周製劑接受度高。
對比永久結合技術下的長效生長激素，分子量過大，穿透性弱，無法穿過骨板，體內濃度不穩定，效果不好。隆培促生長素採用的“暫時連接”技術：通過“連接”的惰性載體來包裹和保護原型藥物，避免藥物被機體快速清除，達到長效的目的；同時，又通過“暫時”來避免永久性改變生長激素分子結構。本品注射到體內後，以受控的方式持續釋放出氨基酸序列和內源性生長激素完全一致的天然生長激素。
III期臨牀試驗顯示本品較短效製劑療效更優，安全性結果顯示隆培促生長素耐受性良好，安全性特徵與生長激素日製劑相當。在國際三期試驗的延長期試驗中，最長接受治療的患者已達6年，平均治療持續時間爲4.1年。該試驗的數據結果顯示，受試兒童身高SDS持續增加的趨勢證明了隆培促生長素治療效果的持久性，兒童身高百分位數從 P5追趕到P36(超過平均父母的身高SDS)。是第一個經國內外良好設計的3期臨牀試驗結果驗證以及系統性評價證實療效優於日製劑的長效生長激素。
臨牀觀察患者使用便捷性方面，隆培促生長素使用優化凍乾粉製劑，室溫下可以存儲6個月，注射器設計精巧，使用方便，適用場景廣泛，是患者家長重要關注點。目標患者羣體經濟條件較好，支付力強，與產品定位較爲匹配，醫生與患者羣體均對隆培促生長素的上市和使用抱有巨大期待。
Q&A
Q：隆培促生長素的適應症如何?
A：對於生長激素缺乏症，要首先進行包括生長激素水平、骨齡等在內的多項指標和全身充分評估，用藥期間每3個月複測各項指標監測效果和保障用藥安全性。除生長激素缺乏症以外，未來產品擬申請特發性矮小等多項疾病的適應症，針對不同疾病最早1歲以上，體重達到11.5kg就可以使用，且長期用藥，效果持續，不會產生耐藥性等問題。
Q：從藥代動力學和藥效動力學方面來看，產品如何取得相對日製劑的優效性結果?
A：生長激素生理狀態下存在21-24點和5-7點這兩個波峰，晚上使用日製劑後血藥濃度可維持16h從而實現覆蓋這兩個波峰，但仍存在較大的波動。臨牀研究廣泛證明，同等劑量下，分次給藥即維持更加穩定的血藥濃度較單次給藥療效更好。長效製劑使用控釋技術，藥物釋放的更加平均，效果更好。此外，公司產品的活性藥物分子量爲22kDa，與天然生長激素一致，能夠有效作用於骨骺板。相比之下，其他永久結合技術的長效生長激素產品分子量均大於40kDa，均無法滲透到骨骺板。
Q：生長激素市場隨着生育率等因素的影響可能出現一定下降，如何看新患市場?
A：首先現在家長對於兒童生長髮育越來越重視，付費意願和能力都不斷提高，更加註重藥效和使用體驗，對長效產品的使用預計會呈增長趨勢。另外付費意願較低的患者可能傾向於使用生長激素以外的療法，整體來說該市場並非絕對的價格敏感型市場。
Q：現在地產化進度如何?
A：公司已委託藥明生物進行地產化生產，正在持續推進中。生物藥轉產過程需要完成工藝的轉移和產品質量的驗證對照等一系列過程，最終由藥監局對地產化生產進行批准，公司預期2028H2會完成地產化供應中國市場，正在按照計劃推進中。
Q：公司產品定價策略?
A：公司產品隆培促生長素的特點之一在於在license-in協議中沒有里程碑付款，而是通過其對公司持股獲得權益，因此未來銷售收入無需扣除分成等費用。產品預計2025H2獲批，具體定價到獲批纔會確定。考慮到產品使用週期長，中國市場規模以及患者消費能力，定價方向主要基於1)公司產品療效是最優的，充分考慮產品內在價值；2)會考慮中國市場的接受度：目前生長激素定價分爲3檔：短效水針(年治療費用約6-7萬元)、短效粉針(年治療費用約2-3萬元)以及長效製劑(年治療費用約12萬元)現在產品的支付區間也會作爲公司的重要參考。
Q：商業化團隊的準備?以及產品目標人羣?
A：公司產品銷售的進口階段和地產階段考慮的不一樣。預計2028年地產化前，只有進口產品銷售，成本更貴，同時也要考慮到有些消費者更相信進口產品，付費意願更高。地產階段定價策略會進一步調整，美國list price約7-8w美金，德國在年治療約2.5-3w歐元。商業化團隊的銷售人員等會在2025Q3完成佈局，正在與各方積極溝通，將會根據獲批後具體推廣模式確定詳細的安排，屆時會進一步公佈。
Q：安科生物在與公司合作中的定位如何?
A：安科生物作爲基石投資者入股維昇藥業主要是看好維昇藥業的核心產品管線，，旨在推動雙方深度戰略協作。未來，雙方將在產品層面展開全面合作，憑藉安科生物在生長激素領域深耕多年的銷售優勢和豐富資源，推動雙方在各自優勢領域的深度戰略合作，實現資源整合和優勢互補，充分發揮產業協同效應，未來公司與安科的任何合作可能都會及時公告。
Q：國家近期出臺的促進生育補貼等政策對公司產品的影響?
A：促進生育的政策更多會通過促進新生兒的出生數量擴大公司產品的目標人羣和新患數量。我們認爲在國家政策推動下長期生育率會有反彈趨勢，公司潛在患者將呈增長趨勢，特別是在生長激素作爲藍海市場有大量未治患者的基礎上，有巨大的市場潛力。
Q： 成人適應症的拓展方面有沒有可能性?
A：會考慮成人適應症。成人生長激素缺乏症的日製劑已有上市產品，原研公司Ascendis的III期成人數據也非常亮眼，其生長激素和甲旁減產品已在歐洲和美國上市，公司未來也會立足現有適應症積極探索新的可能性。