“十年前想不到中國新藥研發還有今天” 產學研界專家共議從“跟跑”到“領跑”，中國藥企如何破解同質化困局

“十年前想不到中國新藥研發還有今天。”

日前，首屆汕頭康博會在汕頭國際會展中心舉行。作爲康博會的分論壇之一，泰恩康承辦的創新免疫治療臨牀轉化研究高峰論壇備受關注，論壇聚焦創新免疫治療領域的前沿進展與創新藥臨牀轉化機遇，吸引了來自政府機構、科研院校、上市公司、醫療機構及投資機構的超百位嘉賓參會研討。

中國科學院院士、中國科學院上海有機化學研究所研究員馬大爲分析認爲，中國創新藥十年投入能實現今日的產出，與整體研發生態的完善密切相關。中國創新藥研發主要靠“跟蹤性創新”，或對已有藥物做改良；改進後臨牀效果更優，被國際大藥企收購。中國當下真正原創的新藥研發較少，因爲原創週期長、試錯多、失敗率高，而跟蹤創新失敗率低。

泰恩康董事長兼總經理鄭漢傑表示，在國家政策全力支持、前沿技術加速突破、全球化合作日益深入的大背景下，中國創新藥產業正從“跟跑”向“並跑”乃至“領跑” 邁進，免疫治療領域的創新突破與臨牀轉化意義深遠。

“十年前想不到中國新藥研發還有今天”

近期創新藥市場情緒繼續上行，多隻創新藥ETF再度衝高。投資邏輯來看，中國已成爲全球第二大創新藥研發基地，2025年上半年創新藥出海交易金額達484億至660億美元，佔全球BD（商務拓展）交易總額的30%以上。中國藥企在雙抗、ADC、GLP-1等前沿領域的技術突破，正重塑全球醫藥創新格局。

馬大爲表示，作爲一名新藥研發的老兵，十年前想不到中國新藥研發還有今天。馬大爲以近期瞭解到的數據分享稱，目前在 FDA （美國食品藥品監督管理局）獲批進入臨牀階段的藥物裡，一半源自中國，這其中要麼中國企業直接申報在美國做，要麼中國研發後被美國大公司買走再做。

馬大爲建議，要做讓國外認可且更具商業價值的原創藥，必須下決心按國際標準啓動國際臨牀（中美或中澳雙報），價值可放大數十倍。馬大爲舉例說道，芯片被“卡脖子”難突破，藥片有數千條平行賽道，只要最終能治病，人道主義角度不會被卡，希望政府與資本繼續支持新藥研發。

創新免疫治療全國重點實驗室副主任、上海交通大學特聘教授、CKBA發明人王宏林表示，中國創新藥研發曾與歐美存在較大差距，歐美藥企規模大、投入多，而國內民營企業十年前投入有限，以仿製藥爲主，近年才逐步轉向創新藥研發

在王宏林看來，做好創新藥有四要點。首先，臨牀研究質量要高，加強患者教育，提高依從性與對臨牀試驗的認知。其次，醫院需開展大量研究者發起試驗，通過概念驗證吸引企業投資。再者，企業界、尤其是私有企業的投資對新藥研發至關重要，僅靠國家級經費難以支撐新藥研發的巨大投入。最後，各界還需建立良好的產學研醫企協同協調體系，醫生髮現臨牀問題—科學家驗證—企業轉化—系統推進，需政策允許並鼓勵企業家投資給科學家。高校和科研院對企業投資的基金、項目應予以認定，給予國家級項目同等的招生、職稱等待遇。

“期待CKBA三期臨牀擴大樣本量後儘快上市”

就未來創新藥可待開發的空白區域，王宏林強調，我國中藥中富含難以估量天然活性成分，無論是單體還是混合組分都值得去開發、去研究其作用機制。隨着現代分子生物學手段進步，在人工智能的加持下中藥及其活性成分的現代化、產業化指日可待。

據悉，王宏林團隊與泰恩康深度合作的全球首創小分子藥物CKBA取得多項進展。王宏林指出，CKBA作爲全球首個（First-in-Class）非免疫抑制劑小分子藥物，通過精準調控ACC1/MFE-2（乙酰輔酶A羧化酶1/黑色素細胞分化相關因子2），改變T細胞代謝狀態：抑制致病性T細胞活化，在白癜風患者中減少其對黑色素細胞的攻擊；CKBA也可阻斷TRM細胞的免疫記憶維持，從源頭降低復發風險。

杭州市第三人民醫院皮膚病研究所所長許愛娥表示，白癜風是多因素、多信號通路的複雜疾病，機制尚不明確，缺乏像銀屑病一樣的明確靶點。患者就診時常表示“只要不再發展就好”，可見疾病難治。目前控制病情發展主要依靠激素和他克莫司等超說明書範圍用藥，但存在副作用，如激素可能引發高血壓、糖尿病等，需嚴格篩查患者情況。

“白癜風治療最難的是促進複色。目前無特效藥，需早期干預、聯合治療（如聯合光療）。”許愛娥結合臨牀數據分析，CKBA療效明確且安全，可單用或聯合光療，兒童患者研究顯示其優勢顯著。全球尚無治療兒童白癜風的藥物獲批，期待CKBA三期臨牀擴大樣本量後儘快上市，若能將適應證年齡放寬，將是醫生和患者的福音。

就玫瑰痤瘡診療的目前難點和迫切臨牀需求，四川大學華西醫院皮膚科主任蔣獻表示，玫瑰痤瘡與白癜風類似，病因和機制複雜，缺乏明確靶點，治療手段雖多，但部分患者無效，需聯合多種治療，導致不良反應增加、患者依從性降低。

蔣獻就多年臨牀經驗分析指出，患者症狀明顯，對療效期望高，但目前國內無同時緩解症狀和體徵的藥物。期待CKBA在二期、三期臨牀中驗證療效，其靶向Th17通路理論依據充分，若成功將填補國內空白，並有望拓展至其他炎症性皮膚病。

鄭漢傑就爲何聚焦創新免疫治療領域研發投資介紹稱，作爲曾從事臨牀工作的醫生，他目睹了白癜風患者的痛苦，試用 CKBA 外用藥後發現其療效，遂決定投資研發。玫瑰痤瘡的適應症源於患者偶然使用後的顯著療效。兩疾病市場大、患者需求迫切，值得投入。

鄭漢傑認爲，中國創新藥出海需國際臨牀驗證，提升價值。國內優勢在於患者資源、臨牀效率，短板在於原創性不足。需產學研醫結合，挖掘臨牀醫生原創idea（如玫瑰痤瘡全球新藥稀缺），避免同質化競爭。中藥天然分子多靶點組合可能是未來方向。

蔣獻指出，未來期待藥學領域能有更多藥品供臨牀使用。據蔣獻觀察，國內有充足的患者資源，國外專家在皮膚科頂刊發表的臨牀研究僅十例、二十例，國內一天就能集齊相應病例，但因缺乏原創藥品，無法開展類似研究，令人遺憾。

蔣獻表示，若國內企業能生產原創藥品，國內也能做出高質量臨牀研究並在國際發表文章。臨牀醫生因常年接觸患者，有如針對某靶點研發藥物等很多治療想法，但缺乏企業支持將想法轉化爲現實，希望未來企業能幫助臨牀醫生解決臨牀問題，惠及患者。