安基罕病新藥AJ201 獲美國FDA授予快速審查認定

快速審查認定（FTD）爲一項由美國FDA主要監管的獎勵措施，旨在促進有潛力的新療法之開發，並加速其審查過程，特別針對那些可用於治療罕見或嚴重疾病、且目前尚無有效療法可用的藥物，以使病患能更快獲得新藥的治療效益。

董事長暨總經理黃文英表示，拿下FDA授予的快速審查認定後，未來可與美國FDA進行頻繁的諮詢及書面溝通；在執行臨牀三期試驗同時可提前提交新藥查驗登記申請（New Drug Application, NDA）所需相關文件，以進入滾動式審查機制（Rolling Review），且在符合美國FDA相關要求，可獲得加速覈准（Accelerated Approval）與優先審查（Priority Review）的優勢。加速AJ201推動臨牀開發及取得藥證及爲目標，造福病患爲其帶來20年來首見的核準治療方案。

脊髓延髓性肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症Kenndy’s Disease) 爲一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，因腦幹與脊髓內的下運動神經元退化所致。此疾病會造成肢體與延髓肌羣逐漸無力，影響行走、說話、咀嚼與吞嚥，並可能導致呼吸道併發症。全球約每40,000名男性中就有1名患者，且目前尚無FDA覈准之治療藥物。

SBMA的致病機制源於雄激素受體（AR）基因中CAG三核苷酸重複序列異常擴增，導致多麩胺酸（PolyQ）片段延長的突變型AR蛋白產生。此突變蛋白累積會造成細胞毒性、氧化壓力增加與慢性神經發炎，最終導致肌肉萎縮與神經元死亡。

AJ201（主成分爲JM17）爲一種新穎小分子藥物，在SBMA動物模型中展現改善運動功能與降低突變AR毒性的潛力。分子機制上，JM17可促進突變AR的降解，同時誘導抗氧化酶、蛋白酶體亞單元與熱休克蛋白表現，協助減緩疾病惡化。