天價罕藥研議納健保 平均壽命可望從7歲增至20幾歲

天價罕藥研議納健保，平均壽命可望從7歲增至20幾歲。（示意圖：shutterstock／達志）

要價1億元的罕見疾病「AADC缺乏症」基因治療藥，正研議納入健保。健保署長石崇良指出，AADC患者的平均壽命僅7歲，臨牀試驗顯示，用藥後，平均壽命可望達到20幾歲，目前在專家審查中，需要好的財務模式才能支應。

健保署長石崇良今（2日）受邀出席「再生醫療臨牀試驗教育訓練課程」。（林周義攝）

石崇良今（2日）出席「再生醫療臨牀試驗教育訓練課程」時表示，再生醫療是這個世紀非常重要的里程，發展很快，應用層面越來越廣，很多國家都列爲重要的產業政策。其中，最有名的就是細胞免疫療法CAR-T，它在美國上市時有個行銷策略，叫「無效免錢」，病患Emily治療後，每年拍一張照片留念，至今過了10年都沒有再復發。

臺大醫院2012年執行國內首例CAR-T治療，因價格很貴，2023年11月，健保才納入給付，從原本1500萬元，協商至819萬，用於急性淋巴性白血病、瀰漫性大B細胞淋巴瘤第3線治療。石崇良說，目前世界的趨勢是將CAR-T列爲第2線治療，也就是病患做完化療後，下一個選擇可以是骨髓移植或CAR-T。

石崇良表示，世界上已經有不同的CAR-T產品出來，目前健保給付的是瑞士的產品，現在還有美國的產品準備輸臺。他相信臺灣有能力自己做出CAR-T，到時就可用更實惠的價格照顧更多病人，從第3線治療改爲第2線。

另一款備受關注的天價新藥爲「AADC缺乏症」的基因治療藥，爲美國公司在臺研發的產品。石崇良說，AADC缺乏症的病患類似巴金森氏症，多巴胺、血清素不足，導致肢體不協調、無力，最終過世。這類病患平均壽命只有7歲，臨牀試驗顯示，使用新藥後，平均壽命可增至20幾歲，有效，但真的很貴，要價1億元。

石崇良表示，AADC缺乏症新藥已在3月取得藥證，目前正在專家會議討論納入健保，需要好的財務模式才能支應，相關給付範圍也仍在討論中。目前食藥署覈准的天價藥品共有6款，其中已收載健保的是SMA罕藥、CAR-T，正在專家會議討論的有黑蒙症及AADC缺乏症的罕藥，而血友病用藥有2款新藥，僅其中1款申請給付，還在補資料中，尚未進入專家會議。

對於健保預算，石崇良表示，明年健保總額還沒確定，若採高推估5.5％，將上看9800億，加上公務預算181億、癌症新藥基金100億，整體健保要執行的預算將逼近1兆元。他希望讓健保支出變成投資，對民衆健康的投資、對產業的醫療投資，讓民衆受惠，臺灣的產業也可以發展。最重要的是，不讓國際新藥不選擇臺灣，能有更多的臨牀試驗在臺灣進行，讓病患及早使用到藥品，如同AADC缺乏症的新藥，國內已有幾十位小朋友得到照顧。