RNA 編輯工具或成常規眼部注射絕佳替代

澳大利亞的科學家在實驗室裡成功運用了一種創新的基因治療技術，來對抗“溼性”年齡相關性黃斑變性以及糖尿病眼病中致使視力喪失的一個關鍵因素。

他們的研究發表於《美國國家科學院院刊》，凸顯出基因治療爲常規的眼部注射提供新替代療法的潛力。

此項臨牀前研究由來自澳大利亞眼科研究中心（CERA）和墨爾本大學的薩蒂什·庫馬爾（Satheesh Kumar）以及副教授劉桂祥（Rick）牽頭，同時，還有來自悉尼大學、兒童醫學研究所、西澳大利亞大學和中國中山市人民醫院的科學家參與其中。

研究人員首次運用了一種被稱作 CRISPR Cas13 的 RNA 編輯工具，以抑制人類視網膜細胞中血管內皮生長因子（VEGF）的生成。

VEGF 是一種蛋白質，會致使眼睛後部視網膜中的異常滲漏血管生長，並且是諸如“溼性”年齡相關性黃斑變性和糖尿病視網膜病變等影響全球 2 億人的疾病中視力喪失的關鍵驅動因素。

劉副教授表示，新的研究表明有可能開發一種使用 CRISPR Cas13 來控制視網膜中 VEGF 的基因療法。

“我們的研究顯示了 RNA 編輯開發基因療法的潛力，爲當前用於治療溼性黃斑變性和糖尿病眼病的具有侵入性且頻繁的眼部注射提供了一種替代治療手段，”他說。

該實驗瞄準的是指示細胞生成 VEGF 的 mRNA 序列。

它藉助 AAV 病毒載體來傳遞 RNA 編輯工具，並且在小鼠模型以及源自幹細胞的人類視網膜細胞上展開了測試。

結果顯示，該病毒載體能夠有效地把治療方法傳遞給視網膜細胞，還顯著降低了 VEGF 水平，減緩了小鼠模型中的疾病發展進程。

薩蒂什·庫馬爾（Satheesh Kumar）稱，此項研究爲未來開發更有針對性地向患者提供基因治療的辦法提供了參考。

他說：“RNA 編輯能讓我們改變影響細胞行爲方式的基因指令，而且不必永久性地改動其 DNA。”

副教授劉表示，此項研究意在爲患有眼病的人帶來轉變，這些人餘生都面臨着每 6 至 12 周就得進行一次眼部注射的情況。

雖然這項研究尚處於早期發現階段，在轉入臨牀試驗之前還需進一步推進，不過我們設想，對於許多患有溼性黃斑變性或糖尿病眼病的人而言，眼部注射已成爲生活常態，而 RNA 編輯或許能成爲這種具有侵入性且價格高昂的眼部注射的可行替代辦法。