《攀登肌萎縮側索硬化症（ALS）之峰》

運動神經元病（MND）是生物醫學領域中尚未被充分探索的難題之一。它在兩個方面是一種毀滅性的疾病。它對確診患者有着深遠的影響——導致肌肉快速萎縮——而且目前還無法治癒。

大約90%被診斷患有運動神經元病（MND）的患者將患有肌萎縮側索硬化症（ALS）。肌萎縮側索硬化症（ALS）是一種漸進性的神經退行性疾病，會損害大腦和脊髓中名爲運動神經元的神經。來自大腦的信號無法到達肌肉，導致肌肉退化。這最終會影響用於吞嚥食物和飲料以及用於呼吸的肌肉。

一個人患運動神經元病（MND）的概率爲1/300，雖然它可以影響任何年齡的個體，但隨着年齡的增長，被診斷出患有MND的可能性會增加。運動神經元病（MND）的最高發病率通常出現在70 - 79歲年齡段，因爲衰老過程會減少大腦向運動神經元發出的信號，這是該疾病的一個關鍵特徵。這和更廣泛的研究結果相符，即神經退行性疾病通常隨着與衰老相關的過程（如細胞衰老、線粒體功能障礙和蛋白質穩態的破壞）的累積效應開始壓倒大腦的恢復能力而出現。

全球約有30萬人患有運動神經元病（MND），其中約5000人在英國。他們所有人都會以完全不同的方式經受這種疾病。該疾病的科學複雜性以及缺乏可靠的跟蹤病情進展的方法，繼續給研究人員帶來挑戰，這使得全面瞭解運動神經元病（MND）極其困難。雖然已經進行了許多潛在新療法的臨牀試驗，但失敗率仍然很高。

憑藉在健康研究領域的職業生涯，我可以自信地說，運動神經元病（MND）是在科學和生物學方面最具挑戰性的疾病之一。就是說，沒有什麼難題是無法克服的，正是這種心態使得在過去十年中取得了進展——這要歸功於全球衆多有識之士和組織的不懈努力。

這些努力、更多的合作以及像‘冰桶挑戰（ALS Ice Bucket Challenge）’這樣的籌款活動有助於使運動神經元病（MND）受到關注。同時，人工智能（AI）的發展以及數據收集流程的顯著改進，例如大規模基因組篩查產生了大量與運動神經元病（MND）相關的數據，鑑於在試圖瞭解一種複雜的神經退行性疾病時數據的價值，這些也具有重要意義。

由於過去十年中的這些社會和技術進步，我們科學家已經能夠對運動神經元病（MND）的生物學特性和表型展開研究。最爲關鍵的是，我們開始解開所有致使運動神經元死亡的複雜事件的圖譜，其中包括蛋白質錯誤摺疊和細胞進程的破壞。這一突破以及其他成果，推動了利魯唑（riluzole）和托夫森（tofersen）等藥物的研發，這些藥物已被證明能減緩部分運動神經元病患者的病情發展。

儘管取得了這些進展，但仍存在許多挑戰。數據是一種極其寶貴的工具，然而，要想取得進展，我們需要把大量此類數據集中到一個地方，而不是目前分散在世界各地的數據集，每個數據集都有獨特的訪問限制和格式。

這就是< a href = "https://als.longitudeprize.org/" target = "_blank" rel = "noreferrer noopener">漸凍症（ALS）的經度獎的意義所在；這是一項新的75萬英鎊的國際挑戰獎，旨在激勵和獎勵基於人工智能的前沿方法，以變革用於治療漸凍症的藥物研發。

對我來說，這個獎項最令人興奮的部分在於，它正在開放獲取有史以來規模最大且最全面的漸凍症患者數據集合之一的權限。

除了我們多年來對漸凍症所形成的認識之外，我們現在擁有更多的數據——從基因數據到腦成像數據，再到臨牀數據——這些數據來自世界各地的運動神經元病患者。該獎項正在以前所未有的規模整合這些不同類型的生物信息，並將其提供給創新者。

爲了理解這對肌萎縮側索硬化症（ALS）研究的加速作用有多大，我們可以參考人類基因組首次測序的情況，當時這一工作耗時13年。測序技術的進步、人工智能的發展以及現有的數據意味着現在這項任務在幾分鐘內就能完成。機器學習、神經網絡和多模態數據整合等技術越來越能夠在基因組、臨牀和影像數據集之間發現隱藏模式——有可能揭示出通過傳統分析無法發現的治療靶點。

加快藥物靶點識別的第一步意味着第二步，即有效治療方法的發現，也將加速。找到更有效的治療方法將對肌萎縮側索硬化症患者產生變革性的影響，而且由於這些疾病都密切相關，對其他神經退行性疾病也可能產生影響。隨着我們對肌萎縮側索硬化症的瞭解越來越多，我們也逐漸理解了它與其他神經退行性疾病的相似之處，特別是額顳葉癡呆、帕金森病和阿爾茨海默病。

雖然這個獎項專門針對肌萎縮側索硬化症，但運動神經元無論是屬於肌萎縮側索硬化症患者還是帕金森病患者都是一樣的。如果你能阻止肌萎縮側索硬化症患者的運動神經元死亡，那麼這對其他神經退行性疾病將產生重大影響並具有適用性——機會巨大。更廣泛地說，這項研究可能還會深入瞭解大腦衰老本身的基本機制，有可能確定在整個生命週期中保護神經功能和延緩神經退行性變的靶點。

沒有一個人能夠單獨應對這一挑戰；需要來自世界各地的衆多傑出人才才能真正掀起波瀾。這就是爲什麼作爲該獎項的一部分，挑戰工程（Challenge Works）正在幫助那些有好想法且背景可靠的創新者（無論是個人還是組織）與其他能提供互補專業知識的人合作，例如，讓一位肌萎縮側索硬化症研究人員與一位計算生物學家合作。這種協作方式將進一步推動創新者邁向成功的最終目標。

在各個階段爲這些團隊提供支持，2026年4月，該獎項將向20個團隊頒發10萬英鎊的“發現獎”，以確定新的極具潛力的治療靶點。2027年5月，其中10個團隊將再獲得20萬英鎊，用於在計算機上爲他們提出的治療靶點建立證據基礎，利用計算模型來測試他們的研究。2028年9月，5個團隊將獲得50萬英鎊，在生物實驗室對已確定的最具潛力的靶點進行驗證，以進一步測試他們的研究。

該進程將通過資金、寶貴的計算能力和專家指導來支持那些最具潛力的人，並提供關鍵數據寶庫的訪問權限，從而爲成功奠定基礎。通過採用這種方法並支持來自各種各樣的創新者的多個成功解決方案，該獎項將向一個獲勝團隊獎勵100萬英鎊，獎勵其找到具有最強治療潛力證據的目標——解決一個此前未得到充分解決的問題。

“漸凍症經度獎”主要由 英國漸凍症協會資助，由“挑戰工程”（Challenge Works）策劃並執行，由“內斯塔”（Nesta）提供支持，它爲漸凍症患者羣體帶來了真正的希望。如果說過去十年的重點是生成有關該疾病的數據，那麼現在人工智能使我們能夠將注意力轉向朝着真正有效的持久治療方法大步邁進。

在試圖理解一個複雜問題時，創新至關重要。關鍵在於爲好點子創造被看到、被聽到和被髮展的機會。通過挖掘並吸引最廣泛的專家羣體來解決特定問題，挑戰獎就能做到這一點。

憑藉這種創新的、多學科的方法來應對漸凍症，具備了積極變革的良好條件。但是，雖然我們在攻克漸凍症的道路上方向正確，但進展仍然不夠快。漸凍症經度獎旨在將這條道路轉變爲高速公路，讓世界朝着明確、直接的治療發現方向發展。

邁克·羅傑斯博士（MBE）於2025年1月加入英國漸凍症協會，出任研究與創新主任一職。他是一位研究資助與政策方面的專業人士，此前在英國國家健康與護理研究所（NIHR）工作了長達八年多，負責開發一個新的全球應用健康資助項目——NIHR RIGHT。在新冠疫情期間，他還牽頭該研究所與醫學研究理事會的聯合資助活動，爲此他在2021年女王生日授勳典禮中被授予大英帝國勳章（MBE）。

他之前曾就職於英國衛生部、英國癌症研究中心和皮爾布賴特研究所。

邁克擁有謝菲爾德大學微生物學專業的理學學士（榮譽）學位和肯特大學的博士學位。在離開實驗室之前，他在倫敦瑪麗女王大學、國際應用生物科學中心（CABI）生物科學研究所和倫敦帝國理工學院從事微生物學博士後工作。