摩根大通醫療大會：生物創新藥管線亮點

粵開證券近日發佈從摩根大通醫療健康大會看生物創新藥管線：關注ADC、雙特異性抗體、細胞與基因治療。

以下爲研究報告摘要：

2025年第四十三屆摩根大通醫療健康年會（JPM大會）盛大召開。國內百濟神州、恆瑞醫藥、信達生物、康方生物等約30家企業參會，分享了多個重磅品種最新成果，中國創新藥成爲世界舞臺上閃耀的新星。我們從本次會議的熱點一窺行業創新升級的重點方向，關注抗體偶聯藥物（Antibody-DrugConjugate，ADC）、雙特異性抗體、細胞與基因治療等生物創新藥領域的最新進展。

一、ADC快速發展，第三代技術引領潮頭

ADC被稱爲“魔法子彈”，主要是將高特異性的單克隆抗體與具有細胞毒性的小分子藥物通過連接子連接起來，利用抗體的靶向性將細胞毒藥物精準地遞送到靶細胞，從而發揮高效的抗腫瘤作用。

2025JPM大會展示的ADC藥物多達數十款，基本爲第三代產品，面向肺癌、乳腺癌、肺癌等高發實體瘤，涌現出一大批創新前沿的生物技術公司。1.從抗體、連接子、細胞毒（藥）物、偶聯方式等結構特徵來看基本爲第三代產品，通過全人源化的單克隆抗體搭載DNA損傷劑（PBD）、拓撲異構酶抑制劑（DXd）等細胞毒性分子，能夠實現更強、更好的抗腫瘤活性，具有良好的臨牀效力。

2.開發的適應症逐漸向乳腺癌、卵巢癌、非小細胞肺癌等實體瘤領域過渡，撬動百億美元規模市場。

3.國產ADC進入爆發階段，科倫博泰、榮昌生物等Biotech活躍度較高。國內擁有較爲豐富的ADC在研管線，進入研發後期（包括進入臨牀Ⅲ期和申請上市階段）的國產原研產品佔全球55%以上。2024年，國產原研（科倫博泰）蘆康沙妥珠單抗，授權引進的（華東醫藥）索米妥昔單抗、（瓴路藥業）替朗妥昔等產品上市，我國ADC進入爆發階段。

二、雙特異性抗體優勢突出，臨牀潛力加速釋放

雙特異性抗體(雙抗)是指一個抗體分子可以與兩個不同抗原或同一抗原的兩個不同抗原表位相結合，基於橋接激活免疫細胞、協同阻斷特定通路等相關原理，相比單抗在增強治療效果和克服抗藥性方面具有更好的表現。

本次JPM大會重點展示的雙抗品種均表現出較好的臨牀潛力，上市雙抗品種正在積極拓展新適應症或者探索聯合治療改善治療效果，未上市的品種基本處於臨牀中後期，預計1-2年內取得關鍵進展。

國內雙抗處於領先階段，2025年有望加速放量。國內目前擁有3款（全球18款）上市雙抗和16款進入臨牀階段的雙抗，適應症主要集中在晚期非小細胞肺癌、宮頸癌等腫瘤領域。已經上市的品種預計迎來規模放量。康方生物的卡度尼利單抗和達沃西單抗通過2024年醫保談判，預計在2025年實現醫保結算放量。多個在研品種進入關鍵節點。如百濟神州澤尼達妥單抗申請上市，預計2025年第二季度有往獲批上市；康寧傑瑞KN026正在進行三期臨牀研究，KN026+白蛋白多西他賽在HER2陽性乳腺癌一線治療大約在2025年底26年初大概率發佈臨牀成功公告；百利天恆BL-B01D1已被國家藥監局納入突破性治療品種名單，計劃在2025年開啓全球註冊性臨牀試驗。

三、細胞與基因治療多點開花，CAR-T、核酸藥物實現新突破

細胞與基因治療分爲細胞治療與基因治療，前者是指將是指應用人的自體、同種異體或異種（非人體）的細胞，經體外操作後回輸（或植入）人體的治療方法；後者是指將外源基因（或基因編輯工具）導入靶細胞或組織，替代、補償、阻斷、修正、增加或敲除特定基因以發揮治療作用。

本次JPM大會細胞與基因治療產品多點開花，圍繞嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）、核酸藥物、基因編輯等前沿領域展出多項重磅品種。CAR-T拓展自身免疫疾病、實體瘤等新適應症，同種異體“現貨型”產品逐步攻關中。目前獲批的CAR-T產品主要集中在血液瘤領域，且來源爲自體T細胞，在攻克實體瘤、實現通用製備等方面存在改善空間。JPM展示的一些臨牀早期（I期-II期）產品已經有所突破，如Allogene公司展示的ALLO-329、ALLO-316兩個品種都是經基因技術改造的異體現貨CAR-T細胞產品，分別靶向自身免疫疾病和腎細胞癌，前者在臨牀前試驗中表現出較好的細胞毒活性和抗免疫排斥，預計2025年開展臨牀I期試驗；後者有望成爲Best-in-Class級別的重磅產品。

核酸藥物管線豐富，反義核苷酸、基因編輯相關核酸藥物（CRISPR-Cas系統）等亮點突出。

反義核苷酸藥物可以通過鹼基互補配對、降解mRNA實現抑制基因表達。2025JPM大會展示的反義核苷酸藥物在創新修飾、精準遞送等方面呈現出一定的優越性，如IONIS系列藥物利用了Ligand-Conjugated Antisense（LICA）平臺，將反義核苷酸分子與糖/多肽/抗體/Fab片段等偶聯，通過ASGR/GLP1R/TFR1等細胞表面受體遞送至肝/胰/肌肉等組織和器官。ENTR-601系列利用內體逃逸載體（EEV）平臺來解決細胞內遞送和內體逃逸問題。

基因編輯相關核酸藥物技術逐步成熟，CRISPR-Cas系統發揮重要作用。基因編輯是指對生物體遺傳物質進行精確和有針對性的修改，目前使用較爲廣泛的CRISPR-Cas核酸酶具有較好的成藥潛力，但同時也存在脫靶效應、遞送困難、免疫原性等技術侷限，尤其是體內編輯治療尚未有成熟的產品上市。本次JPM大會Intellia公司的2款體內技術產品值得關注，NTLA-2002、Nex-z（NTLA-2001）均通過脂質納米顆粒（LNP）遞送CRISPR-Cas9基因編輯，實現定向敲除基因，在早期臨牀試驗中顯示出較好的療效。

風險提示

研發及商業化失敗、 政策落地效果不明顯、 業績增長不及預期（粵開證券 李興,劉莎 ）

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