該獎旨在推動人工智能進入ALS藥物發現的核心

神經退行性疾病的負擔是全球性的、不斷增長且複雜的；隨着人口老齡化和預期壽命的延長，阿爾茨海默病、帕金森病和肌萎縮側索硬化症等病症變得更加普遍，在經濟上也更具重要性。從姑息治療轉向疾病修正干預的需求十分迫切——就肌萎縮側索硬化症（ALS）而言，其病情發展迅速且治療選擇很少，創新的呼聲變得愈發緊迫。

現在，一項新的750萬英鎊的全球挑戰正致力於實現這一目標。肌萎縮側索硬化症經度獎，由挑戰工程於今日發起，主要由英國的運動神經元疾病協會資助，該獎項將獎勵能夠識別和驗證肌萎縮側索硬化症新藥物靶點的人工智能主導的方法。2026年將頒發20個10萬英鎊的發現獎，2031年將頒發最終的100萬英鎊獎金，該競賽旨在推動多學科努力來攻克一種至今仍難以取得治療進展的疾病。

長壽技術：肌萎縮側索硬化症經度獎的設立不僅僅是一次資金充足的攻克毀滅性疾病的嘗試——它標誌着我們如何大規模利用人工智能探究生物複雜性的更廣泛轉變。長期以來，藥物研發一直受到碎片化數據的困擾以及假說主導試驗的緩慢進程的阻礙；通過彙集一個龐大的、整合的肌萎縮側索硬化症數據集並向人工智能主導的分析敞開大門，這個獎項不僅僅激勵創新——它還促使我們重新構想如何應對那些到目前爲止堅決抵制治療進展的疾病。患者願意分享他們的數據，這充分說明了他們的絕望和希望，這也凸顯了緊迫性——以及風險。

這個獎項的設計有一些低調的激進之處——不僅僅是其里程碑式的資助模式（明智地獎勵嚴謹而非誇誇其談），還有它對多學科團隊和轉化途徑的堅持。神經科學與機器學習相結合，再加上溼實驗室驗證，所有這些都由一個旨在超越以領先科學發展而聞名的疾病的競爭框架所支撐。有人可能會說，要等2031年纔出獲獎者時間太長了——但從長壽的角度來看，這幾乎就是一夜之間的事。如果這種方法能爲肌萎縮側索硬化症產生可行的靶點，那麼立即就會有興趣在其他神經退行性疾病領域複製這種方法——如果不能，挖掘的大量數據和經過壓力測試的方法可能仍會對更廣泛的領域有所幫助。不管怎樣，真正的獎項可能是這個先例。

從患者數據到發現之路

肌萎縮側索硬化症（ALS）會影響控制肌肉運動的神經細胞，逐漸剝奪患者行走、說話和最終呼吸的能力。它是運動神經元疾病最常見的形式，約佔病例的90%。確診後的預期壽命通常只有2到5年，雖然存在一些可能會適度減緩病情發展的治療方法，但還沒有能夠阻止或逆轉病程的療法。

儘管開展了大量臨牀試驗，實際上往往比其他神經退行性疾病開展的臨牀試驗更多，但肌萎縮側索硬化症（ALS）仍然難以被傳統的藥物研發方法攻克。原因是多方面的：歷來對特定基因模型的狹隘依賴、患者招募和分層的困難，以及傾向於晚期診斷（到這個時候已經發生了大量的神經元損失）。

該獎項旨在利用當前生物醫學中最強大的工具之一——數據，來改變這種狀況。參與團隊將被准許使用據稱是有史以來最大、最全面的肌萎縮側索硬化症（ALS）數據集——這個數據集來自“解答ALS”（Answer ALS）、“小e項目”（Project MinE）和ALS療法開發研究所（ALS Therapy Development Institute）等項目，經過整合後通過亞馬遜網絡服務（AWS）在DNAnexus平臺上託管。

正如挑戰工程（Challenge Works）的董事總經理特里斯·戴森（Tris Dyson）所說（他本人於2023年被診斷患有肌萎縮側索硬化症，簡稱ALS）：“ALS極其複雜，這就是爲什麼一直以來很難開發出真正能對抗這種可怕疾病的治療方法。過去十年不懈的籌款活動創造了大量關於ALS的以前不存在的數據，我們正處於一個轉折點。去年，託法森（Tofersen）這種首個對非常罕見的遺傳性運動神經元病（MND）患者顯示出真正希望的藥物治療……表明這種疾病不再是一個黑匣子……不過，真正改變局面的是人工智能（AI）的快速發展。這意味着我們可以將這條道路變成一條高速公路。”

經度獎（Longitude Prize）的結構反映出在早期生物技術領域，人們越來越傾向於分階段、降低風險的創新——這種方法非常適合機制基礎不確定的疾病。在2026年最初的發現獎（Discovery Awards）之後，入選的團隊將依次獲得20萬英鎊和50萬英鎊的資助，最終進入最後的驗證階段。重要的是，團隊不僅必須展示人工智能能力，還必須展示轉化潛力——計算機模擬（in silico）假設必須正確地讓位於生物學證據。

該獎項的支持者包括英國、美國和澳大利亞的一系列研究機構和慈善組織，其中包括約翰霍普金斯大學的帕卡德中心（Johns Hopkins’ Packard Center）、我的名字叫多迪基金會（My Name’5 Doddie Foundation）、對抗運動神經元病組織（FightMND）和生命弧（LifeArc）。其目的是在計算生物學、ALS研究和治療開發方面激發新的合作——以患者數據和患者治療結果爲核心驅動力。

對於記者兼科學傳播者露西·霍金（Lucy Hawking）來說，這個機會既關乎科學，也關乎個人。她的父親斯蒂芬·霍金（Stephen Hawking）教授與肌萎縮側索硬化症（ALS）抗爭了50多年。

她解釋說：“ALS方面的經度獎（The Longitude Prize on ALS）是增進我們對運動神經元疾病，特別是對ALS理解的重要一步。我希望經度獎將鼓勵研究人員和科學家利用人工智能來深入瞭解這種毀滅性的疾病，並推動尋找治療方法和治癒手段……我的父親患運動神經元疾病（MND，肌萎縮側索硬化症）50多年，是已知患此病存活時間最長的人，他最大的願望就是有一天能找到治癒方法。”

數據共享作爲社會契約

這一倡議因其獲得的公衆支持程度也值得關注。根據最近在英國、美國和澳大利亞進行的一項調查，如果生物數據可能有助於治療研究，74%的受訪者願意分享自己的生物數據。然而，只有9%的人認爲運動神經元疾病是他們政府目前的優先事項——該獎項的支持者顯然希望通過重新定義這種疾病來解決這種不協調，即不將其視爲一種小衆疾病，而是將其視爲老齡化社會現在必須面對的更廣泛的神經退行性疾病挑戰的一部分。

運動神經元病（MND）協會的首席執行官塔尼婭·庫裡（Tanya Curry）將該獎項視爲一個轉折點。她說：“讓來自科學和技術領域的一些最聰明的人才匯聚一堂，漸凍症（ALS）經度獎將爲運動神經元病患者帶來變革性的改變。我們作爲主要資助者進行投資，促成這樣的合作，而且我們正在努力挖掘的前所未有的數據規模，標誌着一個重要里程碑的開始，對於藥物研發、運動神經元病協會以及更廣泛的運動神經元病羣體而言，在我們理解並進而攻克這種疾病方面。”

具有更廣泛相關性的模式

如果成功的話，漸凍症（ALS）經度獎可能會成爲其他與年齡相關病症類似努力的原型，在這些病症中，數據豐富但見解仍然難以捉摸。隨着長壽科學日益轉向精準化、預防和平臺創新，人工智能不僅加速發現而且完全重塑其架構的前景將值得密切關注。

照片由經度獎提供；露西·霍金（Lucy Hawking）的照片由B·拉孔布（B Lacombe）提供。

文章《該獎項旨在推動人工智能深入肌萎縮側索硬化症（ALS）藥物研發的核心》（Prize aims to drive AI into the heart of ALS drug discovery）首發於《長壽技術——最新新聞、觀點、分析與研究》（Longevity.Technology - Latest News, Opinions, Analysis and Research）。