創新藥開出華南首方 短腸綜合徵患者有望告別“輸液袋”

來源：中國新聞網

中新網廣州4月21日電 (記者 蔡敏婕)中山大學附屬第六醫院移植外科/小腸外科主任柯嘉21日爲一位短腸綜合徵患者開出了替度格魯肽的華南成人首方，短腸綜合徵患者有望告別“輸液袋”。

“本以爲以後難以正常飲食且離不開輸液袋維持，沒想到有希望。”來自廣東茂名的崔伯今年81歲，此前因腸繫膜扭轉與腸壞死被切除大範圍腸管，術後小腸剩下約55釐米，僅爲正常人小腸長度的十分之一，因剩餘腸道無法吸收身體所需的營養量，他被診斷爲短腸綜合徵，同時因爲前次手術的小腸-盲腸吻合口狹窄而疊加了腸梗阻。

2024年9月轉入中山六院後，經過與小腸內鏡科的多學科嘗試後，柯嘉團隊爲其切除狹窄的吻合口並再次行小腸-盲腸吻合，小腸長度基本無改變。術後患者恢復經口進食，並經過營養科、消化內科共同努力改善飲食方案後，生活質量獲得改善。然而因爲腸道長度過短，崔伯經常出現稀便或水樣便，且便次頻繁，並伴有體重減輕、乏力等症狀，只有依靠腸外營養輸液方可緩解。

據悉，我國成人短腸綜合徵(SBS)患病率約爲0.73/1,000,000，且呈逐年上升趨勢。柯嘉介紹，SBS患者羣體承受着難以言喻的痛苦，因爲經口進食無法吸收足夠的營養，絕大多數SBS患者需長期依賴腸外營養支持，生活基本被靜脈“輸液袋”束縛。

替度格魯肽於2024年2月在內地獲批，是針對成人和1歲以上兒童的SBS腸康復治療的藥物。替度格魯肽通過增加小腸絨毛長度和隱窩深度，提高殘餘腸道對營養物質的自主吸收能力，打破了SBS患者長期以來無針對性藥物的現狀。

如何讓罕見病患者有藥用、用得到、用得起、用得好，是社會各界的關注重點。廣東省衛健委推動罕見病的藥物保障難題，建立起“做好醫療服務+優化藥品供應+推動醫保支持”的罕見病醫療保障工作，減輕罕見病患者的用藥負擔。

目前替度格魯肽可通過穗歲康等惠民保獲得較大程度報銷。柯嘉表示：“崔伯購買了茂名的‘好心保’，加上創新藥物支付補貼，他的藥物費用獲得報銷，降低經濟負擔。”(完)