中新健康丨AI製藥迎新進展，能否顛覆傳統研發？

來源：中國新聞網

中新網北京6月10日電(記者 張尼)AI製藥再迎新進展。近期，一款AI驅動藥物研發的臨牀概念驗證成果發表於《自然·醫學》。該藥物IIa期臨牀試驗中國牽頭研究者、中國醫學科學院北京協和醫院主任醫師徐作軍日前接受了中新健康採訪。

由AI幫助生成和設計分子

6月3日，英矽智能的在研藥Rentosertib(ISM001-055)的IIa期臨牀研究結果被刊登於全球頂尖學術期刊《自然·醫學》(Nature Medicine)。

論文主要展示了一項名爲GENESIS-IPF IIa期研究(NCT05938920)的結果，這是針對Rentosertib的一項雙盲、安慰劑對照臨牀試驗。IIa期數據初步驗證了該藥物分子的安全性和有效性。

記者瞭解到，Rentosertib是一種潛在全球首創用於治療特發性肺纖維化的候選藥物，其靶點識別和分子設計均由生成式AI平臺Pharma.AI驅動。

“這個藥物有一個最大的特點，它是在AI技術的驅動下研發的。”徐作軍接受記者採訪時解釋稱。

他表示，該藥物不是按照傳統的從發病機制出發，從基礎研究中查論文、找線索，而是採用了AI對數據進行分析對比找到線索，然後用AI來幫助生成和設計分子。

“當然，AI平臺中也綜合學習收集了很多前期各種各樣的疾病假說、基礎研究、各種通路的研究，才得出結果。與普通研究相比，AI探索的可能性更廣泛。”

不過專家認爲，Rentosertib後續仍需要更大規模的驗證。徐作軍認爲，雖然當前結果令人鼓舞，但樣本量較小，還需要在更廣泛的人羣中開展進一步的評估，比如後續的III期臨牀試驗。

AI會否完全替代傳統研發？

AI產業迎來爆發式發展，在生物醫藥研發領域，AI有哪些顯著優勢？又會否替代傳統研發模式？

徐作軍告訴記者，通過AI技術來發現和設計藥物優勢體現在兩方面，一是它的效率提升、成本更經濟，二是AI可以考慮得更多。

“比如原來我們從通路出發來研究新藥，可能就聚焦在這條通路上，而現在通過AI來發現，可能這個藥物或者靶點，可以影響到好幾條信號通路，多管齊下地治療疾病。”

不過在徐作軍看來，如今的AI技術和能力，是在許多基礎研究數據的訓練下養成的，不是憑空出現，前期費時、費錢的這些研究，都成爲如今AI能力成長的基礎。所以AI能力和基礎研究應該是相輔相成的。從單純的藥物發現和設計來講，AI的確是更省時、省力、省錢的一個方式，但是前期的基礎研究也是必需的，否則就成爲了“空中樓閣”。

當然，AI賦能醫藥領域創新已是大勢所趨。

據Research And Markets早前發佈的數據，2022年全球AI製藥市場規模達到10.4億美元，預計2026年市場規模將近30億美元，年平均複合增長率達到30%。因此，AI製藥賽道正成爲全球資本競逐的新高地。

在國內，2024年11月，《衛生健康行業人工智能應用場景參考指引》發佈，明確了84個細分領域的基本概念和應用場景，爲“人工智能+醫療健康”提供規範化的發展路徑。

2025年4月，工信部、商務部、國家衛生健康委等七部門印發的《醫藥工業數智化轉型實施方案(2025—2030年)》則明確提出到2030年，規模以上醫藥工業企業基本實現數智化轉型全覆蓋。

業內認爲，一系列政策出臺，將驅動“AI+醫藥”產業爆發式發展。在專家看來，未來，AI在藥物研發領域將展現巨大變革潛力。(完)