生華科新藥 受兒癌聯盟選用

生華科表示，該合併療法已由BCC向美國FDA提出IND申請。由於此臨牀將收治罕病神經母細胞瘤患者，生華科規劃申請孤兒藥及罕見兒科疾病認定，爭取取得可加速上市的優先審覈憑證。

此項實驗經費將由長期支持賓州大學附設兒童醫院兒癌治療和研究的Four Diamonds基金會贊助，生華科則提供CX－4945的臨牀實驗用藥，初步規劃共59人，將收治復發／難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。

若展現早期臨牀助益，Four Diamonds基金會將以向生華科購藥的方式，繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗研究。

生華科表示，神經母細胞瘤是除了腦瘤、淋巴瘤外，最常發生的兒童惡性實體腫瘤，超過9成在5歲之前就被診斷出，由於生長快速容易侵犯到骨髓、骨頭、肝臟、軟組織、遠處淋巴結、腦部及皮膚等，7成的病童在症狀出現前就已經發生轉移，20年存活率僅3成。

全美國平均一年新增700～800案例，大約佔兒童癌症的6％，符合罕見疾病定義。