默克治療腱鞘鉅細胞瘤的藥物匹米替尼上市許可申請獲受理

• 基於III期MANEUVER研究的陽性數據，這是Pimicotinib這一潛在“同類最優”TGCT治療藥物的全球首個申報• 繼近期獲CDE優先審評資格後，Pimicotinib有望成爲中國首個獲批的系統性治療TGCT的藥物• 計劃在美國及其他全球市場同步提交上市許可申請

2025年6月10日——全球領先的科技公司默克今日宣佈，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）已正式受理其1類創新藥匹米替尼（Pimicotinib）的上市許可申請，用於需要系統性治療的腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）成人患者。今年5月，匹米替尼已被納入CDE優先審評程序，預計將加速該藥物的審評進程。

匹米替尼由和譽醫藥研發，作爲一款潛在“同類最優”（Best-in-Class）的CSF-1R抑制劑，匹米替尼此前已獲NMPA突破性療法認定（BTD）。

默克醫藥健康全球執行副總裁、中國及國際市場負責人周虹表示：“隨着匹米替尼上市許可申請獲受理並啓動優先審評，我們致力於爲中國患者提供首個獲批的TGCT系統性治療方案，以填補巨大的、未被滿足的醫療需求。匹米替尼不僅展現出縮小關節腫瘤的療效，更在改善患者日常功能結局，如活動受限、疼痛和僵硬等方面表現亮眼，展現了其作爲TGCT‘同類最優’藥物的潛力。我們正同步推進向美國FDA提交上市許可申請，並計劃在其他市場陸續申報。”

腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）是一種局部侵襲性疾病，會嚴重影響患者的生活質量，引發關節疼痛、僵硬、腫脹和活動受限。工作年齡人羣爲高發人羣。若未及時治療或出現復發，可能會導致骨骼、關節及周圍組織不可逆性損傷。患者對於耐受性良好且有效的系統性治療方案存在巨大且未被滿足的臨牀需求。

此次申請是基於全球III期MANEUVER研究的第一部分數據。研究顯示，每日一次口服的匹米替尼在主要終點客觀緩解率（ORR）上較安慰劑實現了具有統計學意義的顯著改善（第25周BIRC評估：54.0% vs. 3.2%；p<0.0001）。此外，匹米替尼在所有次要研究終點上均呈現出具有統計學意義和臨牀意義的改善，包括受累關節活動範圍、軀體功能以及關節僵硬度和疼痛。相關數據已於本月初在2025年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上公佈。