磷酸奧唑司他片國內正式上市，用於罕見病庫欣綜合徵

新京報訊（記者王卡拉）4月12日，磷酸奧唑司他片（商品名：適銳颯）正式在中國商業化上市，成爲國內目前唯一獲批用於治療成人庫欣綜合徵（皮質醇增多症）的口服新藥，填補了該罕見病國內藥物治療的空白。

磷酸奧唑司他片是Recordati集團中國全資子公司銳康迪（北京）醫藥有限公司旗下的First-in-Class新藥（首創新藥），在美國、歐盟、澳大利亞得到孤兒藥認定，並且作爲“臨牀急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥”於2023年9月獲國家藥監局藥品審評中心優先審評審批資格，並在2024年9月正式獲得國家藥監局的進口批文，此次是正式商業化上市。

全球多項臨牀研究的積極結果已充分驗證了磷酸奧唑司他片的有效性和安全性。北京大學第一醫院內分泌科郭曉蕙教授分享的兩項覆蓋全球210例患者的三期臨牀研究顯示，磷酸奧唑司他片可以快速且持久地降低皮質醇水平，最長維持療效超4年，生活質量顯著改善，且中國患者對磷酸奧唑司他片更加敏感，每日用量大概只有歐美患者的一半。

“手術依然是庫欣綜合徵的一線治療方法，但新藥的加入正在拓展全新治療格局。”北京天壇醫院神經外科劉丕楠教授認爲，磷酸奧唑司他片可能爲庫欣綜合徵手術帶來的優化在於，讓不能手術的患者有機會進行手術，讓可以手術的患者以更好的身體狀態進行手術，讓接受手術治療的患者圍手術期體驗更好。

北京協和醫院內分泌科朱惠娟教授指出，庫欣綜合徵治療的終點，不僅是皮質醇水平達標，更重要的是實現患者身心的全面康復，使其能夠真正迴歸正常生活。數據顯示，即便生化指標恢復，庫欣綜合徵對患者多系統的影響仍可能持續，包括心血管代謝風險、骨質疏鬆及心理健康等問題，且術後複發率高，10年複發率甚至高達25%。“我們正在推動‘一次庫欣，終身隨訪’的診療模式轉型，新藥上市能讓這種轉型更好、更快地發展。”朱惠娟教授說道。

校對 張彥君