華安泡泡龍新藥傳喜訊

華安（6657）昨（11）日宣佈，該公司遺傳性表皮分解性水皰症（Epidermolysis Bullosa, EB，俗稱「泡泡龍」）乳膏新藥F703EB，繼獲美國FDA同意進行二期臨牀試驗後，10日再接獲衛福部食藥署（TFDA）通知，同意進行二期臨牀試驗。將推動美國、臺灣二地多中心臨牀收案，目標今年上半年完成收案。

本次試驗爲雙盲、多中心的二期臨牀試驗，聚焦中重症EB患者，預計招募20位中重症EB患者，用以評估F703EB的初步療效及安全性。

華安醫學表示，現行EB的治療主要以症狀治療和傷口照護、預防感染和多科協作的全面護理，並無有效的根本性治療。美國FDA近年雖覈准二項基因療法用於治療EB，但療程費用高昂且施行困難，一般家庭恐難以負擔，不易普及。

F703EB是華安醫學透過獨特ENERGI藥物研發平臺開發出的外用乳膏新藥，屬於小分子創新療法，主要是藉由提高細胞內ATP能量，加速細胞爬行以促進傷口癒合，適用於所有類型的EB患者，加上具有小分子藥物的便利與低成本優勢，若F703EB的二期臨牀能展現穩定癒合效果，將享有較高的市場接受度，並且有機會成爲泡泡龍患者加速傷口癒合的第一線藥物。

F703EB已取得美國FDA、歐盟EMA用於治療EB的孤兒藥資格認定，同時也獲美國FDA授予罕見兒科疾病認定，完成二期臨牀試驗後，有機會循孤兒藥法規優勢，爭取新藥及早上市，造福病患，並享有市場獨佔期。

根據市場研究機構DelveInsight的報告指出，2023年七大主要市場EB治療市場規模約13億美元，全球EB患者至少有50萬人，市場規模超過24億美元。