國際研究團隊首次實施定製化基因治療

一個國際研究團隊5月15日在美國《新英格蘭醫學雜誌》上發表論文說，他們成功爲一名患有罕見遺傳病的嬰兒實施了定製化基因編輯治療。美國國家衛生研究院當天發表聲明說，這是基因療法首次在人類患者中實現定製化臨牀應用，爲將來開發針對其他罕見病的定製化基因療法奠定了基礎。

這名嬰兒在出生後不久被確診患有氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，這是一種罕見的遺傳疾病，特徵是患者肝臟無法完全分解蛋白質代謝過程中產生的某些物質，導致氨在體內積聚到毒性水平，進而損害大腦和肝臟功能。該疾病患者在嬰兒早期的死亡率約爲50%。（新華社）