國產雙靶CAR-T達成一筆出海交易 金額最高超20億美元

每經記者：許立波 每經編輯：魏官紅

7月22日，科弈（浙江）藥業科技有限公司（以下簡稱“科弈藥業”）宣佈，與美國生物醫藥企業ERIGEN LLC達成戰略合作，雙方簽署了關於科弈藥業自主研發的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）產品KQ-2003的獨家海外授權許可協議。

據悉，此次合作涵蓋大中華區以外的全球權益（不含印度、土耳其及俄羅斯），ERIGEN將獲得該產品在相關區域的獨家開發、註冊和商業化權利。此外，協議還授予ERIGEN使用KQ-2003關鍵專利結構與序列，用於開發“通用型CAR-T細胞療法”的權利。根據協議安排，科弈藥業保留該通用型產品在大中華區的完整權益，爲後續聯合開發及區域商業化奠定基礎。

根據合作條款，科弈藥業將獲得1500萬美元近期開發里程碑付款，並有資格獲得總金額最高達13.2億美元的研發、註冊及商業化階段里程碑付款，此外，科弈藥業還將基於KQ-2003在授權區域的淨銷售額，獲得最高8億美元的銷售分成。

產品處於多發性骨髓瘤1/2期臨牀試驗階段

資料顯示，KQ-2003是科弈藥業基於增強型雙靶CAR-T平臺開發的創新療法，通過並聯結構設計和信號域優化，顯著提升CAR-T細胞的持久性與抗腫瘤活性，同時降低傳統CAR-T的復發風險。

據《每日經濟新聞》記者查詢，KQ-2003目前共有三項適應證處在臨牀開發階段，其中，復發/難治性多發性骨髓瘤（rrMM）及POEMS綜合徵均處於臨牀I/IIa期，系統性紅斑狼瘡合併狼瘡性腎炎（SLE-LN）則處於臨牀前研究階段。

科弈藥業方面稱，KQ-2003目前在復發/難治性多發性骨髓瘤（rrMM）及POEMS綜合徵註冊性臨牀試驗中都取得令人振奮的療效。

就多發性骨髓瘤這一適應證而言，據科弈藥業在2024年美國血液學會(ASH)年會上公佈的1/2期研究數據結果，在23例接受KQ-2003治療的患者中，5例患者無血液學可測量指標，其餘18例患者均得到有效緩解，腫瘤實現縮小或消失，總緩解率（ORR）達100%；其中16例患者實現嚴格的完全緩解或完全緩解（sCR/CR），sCR/CR率爲88.9%，其餘2例患者在KQ-2003治療後達到了非常好的部分緩解，6個月和12個月總生存率均爲86.2%，也就是86.2%的患者生存時間達到12個月。

除了KQ-2003，科弈藥業另一款核心管線KY-0118同樣有着BD（商務拓展）預期。資料顯示，KY-0118注射劑是科弈藥業自主研發的國內首個βγ偏向的PD-1/IL-2融合蛋白。作爲一款典型的二代IO（免疫腫瘤治療藥物），與KY-0118類似的信達生物IBI363（PD-1/IL-2α-bias雙抗融合蛋白）已經憑藉良好的臨牀數據在近期學術會議上獲得關注。

科弈藥業官網顯示，KY-0118單藥以及聯合PD-L1阿替利珠單抗治療晚期實體瘤的臨牀試驗已在國內以及美國開展，均處於臨牀I期階段。

CAR-T廠商正在積極探尋產品出海路徑

據《每日經濟新聞》記者梳理，目前國內獲批的CAR-T產品已有6款，分別爲復星凱特（現已更名爲復星凱瑞）的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液、科濟藥業的澤沃基奧侖賽注射液以及傳奇生物的西達基奧侖賽注射液。

其中，復星凱特以及藥明巨諾的發展路徑較爲類似，均是由國內藥企與海外公司成立合資公司，隨後將CAR-T產品引入國內並在本土完成臨牀研發、上市等工作。其餘幾款CAR-T產品則大多爲本土企業自主研發。

高昂的生產成本一直是制約CAR-T產品進一步普及的關鍵因素。在上述幾款產品中，傳奇生物很早就通過與跨國藥企強生合作開發併成功進入到美國市場。根據7月16日強生披露的財報，西達基奧侖賽注射液上半年銷售額高達8.08億美元，同比增長約136%，環比增長30%，增長勢頭迅猛。業內普遍預計，西達基奧侖賽注射液2025年將有望賣到20億美元。

相比之下，CAR-T產品在國內市場的銷售表現相對遜色，各家廠商也在積極探尋藥品出海的路徑。例如7月9日，馴鹿生物宣佈，韓國食品藥品安全部（MFDS）授予其伊基奧侖賽注射液孤兒藥資格，此次認定將加速該藥在韓註冊審批，這也是伊基奧侖賽注射液繼5月獲沙特批准孤兒藥資格後又一國際監管突破。

科濟藥業董事會主席李宗海也曾對《每日經濟新聞》記者表示，公司在佈局自體CAR-T業務時就已考慮到海外市場的巨大潛力，並且也已在海外設廠佈局。“在全球合作方面，我們認爲只要數據可靠和有競爭力，BD是水到渠成的事情。”