瑩碩跨足505(b)(2)報捷 思覺失調新藥申請美國臨牀一期試驗

瑩碩（6677）8日宣佈，治療思覺失調症新藥AX251已向美國食品藥物管理局（FDA）提交一期臨牀試驗申請（IND），自FDA受理申請30日內若未收到任何補件議題，即審查通過，可逕行執行臨牀試驗。AX251爲瑩碩首款新藥瞄準成長快速的常見現代文明病，搶攻全球逾百億美元商機。

瑩碩表示，AX251屬於505(b)(2)新藥，是將已上市的口服藥物透過自主研發的奈米晶針劑平臺（NanoCIP）改良劑型，開發出的新一代長效緩釋針劑，能大幅提高生體利用率並降低副作用。

總經理顏麟權表示，NanoCIP是將奈米技術應用於藥物傳輸系統的開發，透過降低藥品的粒徑至奈米及次微米以下，注射藥物於皮下或肌肉，可提供針劑長效釋藥，並維持藥物在血液中濃度，增加可利用率。但此平臺技術因涉及奈米研磨製程的參數優化與無菌製程控制，加上影響藥物釋放速率變數複雜，進入門檻高，目前全球上市藥品尚不多，且多爲抗精神病藥物。

顏麟權表示，思覺失調症患者需要長期穩定給藥，國際與國內的治療指引皆建議考慮長效針劑，以降低用藥中斷率、預防復發及減少腦部損傷。

瑩碩自主開發的AX251，能更佳靶向大腦中樞神經的多巴胺D3受體，減輕思覺失調症的症狀，如妄想、幻覺、思考障礙或無法表達情緒等，同時避免產生其他精神病藥物常見的副作用，如錐體外系運動症狀、精神運動性鎮靜或認知遲鈍等。

此外，AX251可提供長效釋藥至少四周以上，維持藥物在血液中濃度並增加生體可利用率，相較於每日服用的口服藥物，AX251具有更佳的遵囑性，不僅減少服藥頻率且副作用低，並具製程可放大性，有潛力成爲新㇐代長效抗精神病用藥。

瑩碩表示，AX251的全球專利佈局完整，本次向FDA提出的一期臨牀試驗申請，將評估AX251的安全性、藥理及耐受性，若一切順利，預計明年第一季啓動臨牀收案。

根據世界衛生組織（WHO）的資料，全球約有2,400萬人患有思覺失調症，相當於每300人中就有一位患者。臺灣政府近年爲避免該疾病易引發的社會事件，除推動長效針劑以非總額支付方式試辦外，也針對國內14萬名思覺失調症患者編列高達新臺幣27.64億元的獨立預算，將長效針劑列爲優先治療選項，可見AX251在臨牀上的高度需求與重要性。

此外，根據國際市調機構Grand View Research報告指出，有鑑於診斷技術進步與疾病盛行率提升，預估2030年全球思覺失調症藥物市場規模將達112億美元，2025至2030年期間的複合年成長率爲5.6%。