全國首個！華山醫院啓動幹細胞治療早期帕金森病隨機雙盲對照試驗

“醫學界”綜合整理

據復旦大學附屬華山醫院訂閱號今日消息，國家神經疾病醫學中心、復旦大學附屬華山醫院啓動再生多巴胺神經前體細胞（iPSC）治療早發性帕金森病註冊臨牀試驗。

據悉，這是國內首個幹細胞治療帕金森病的隨機雙盲對照試驗，由華山醫院神經內科王堅教授、神經外科陳亮教授、臨牀藥理研究中心張菁教授作爲牽頭PI及共同臨牀負責人、蘇州大學附屬第二醫院劉春風主任作爲聯合中心及聯合負責PI合作開展。

相關數據顯示，我國帕金森病患病人數高達400萬，約佔到全球患者的1/2，預計2030年患者將達500萬，他們無法被“治癒”，長期服藥雖能部分緩解症狀，但無法阻止疾病持續發展，患者最終將完全失去行動能力，全身僵硬、癱瘓在牀。

“醫學界”此前報道，4月初，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院曾宣佈，神經內科主任劉軍教授團隊，聯合中科院腦科學與智能技術卓越中心陳躍軍教授團隊，將自體再生的多巴胺能神經前體細胞注入患者大腦，使一位有着14年帕金森病病史的患者恢復運動功能。

一旦相關試驗最終成功，將對帕金森病的治療產生變革性影響——重塑大腦網絡連接，讓患者避免最終癱瘓的命運。

華山醫院介紹，基因治療、單抗藥物以及幹細胞治療成爲帕金森病診療領域的新熱點。

比如，2024年7月，由王堅教授、陳亮教授、張菁教授聯合牽頭作爲主要研究者開展“評價紋狀體內注射VGN-R09b在PD患者中的耐受性、安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期臨牀研究”臨牀研究，系基因治療帕金森病的創新臨牀試驗，目前在順利進行中。

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