六月 FDA 審批全景：RSV 疫苗與癌症新藥迎來突破

一、RSV 防控領域：Moderna 與 Merck 的雙重突破

6 月 13 日，Moderna 的 mRNA RSV 疫苗 mResvia 獲 FDA 批准擴大適應症，將接種人羣擴展至 18-59 歲的高危成人。這一決策基於 III 期試驗數據，顯示該疫苗在年輕高危羣體中中和抗體滴度達老年人羣的 90%。但分析師指出，真正的市場考驗在於 CDC 免疫實踐諮詢委員會（ACIP）的推薦意見 —— 尤其是在新任 ACIP 主席、疫苗懷疑論者 Dr. Robert Malone 的領導下，審批後的接種指南可能面臨限制。值得注意的是，HHS 部長 Robert F. Kennedy Jr. 此前罷免全部 17 名 ACIP 成員並重組委員會，其中兩名成員曾公開反對 mRNA 技術，這爲 mResvia 的臨牀推廣蒙上陰影。

Merck 則在 6 月 10 日憑藉 RSV 單克隆抗體 clesrovimab（商品名 Enflonsia）打入嬰幼兒市場。該藥物通過 CLEVER 試驗證實，可將新生兒 RSV 相關下呼吸道感染風險降低 60.5%，住院率減少 84.3%。其獨特的 105mg 固定劑量方案無需根據體重調整，配合長達 5 個月的保護期，直接對標 Sanofi 與阿斯利康的 Beyfortus。6 月 26 日，ACIP 投票建議爲 8 個月以下未獲母源抗體保護的嬰兒接種 Enflonsia，爲 Merck 搶佔約 200 萬新生兒市場鋪平道路。

二、腫瘤治療領域：爭議審批與突破性療法並存

UroGen 的 Zusduri（絲裂黴素膀胱內注射劑）獲批成爲六月最具爭議的審批事件。儘管 FDA 腫瘤藥物諮詢委員會以 5:4 的微弱劣勢反對該申請，認爲 ENVISION 試驗缺乏隨機對照且隨訪時間不足，但 FDA 最終基於 80.6% 的 18 個月持續緩解率數據批准其用於低級別中危非肌層浸潤性膀胱癌。這是該適應症首個獲批療法，預計 7 月上市後將挑戰現有卡介苗（BCG）療法的主導地位。UroGen 承諾完成 ENVISION 試驗以補充數據，此舉被視爲 FDA 在未滿足醫療需求領域的靈活審批範例。

Nuvation Bio 的 ROS1 抑制劑 taletrectinib（Ibtrozi）則憑藉 TRUST 系列試驗的驚豔數據獲加速批准。在未接受過酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的患者中，客觀緩解率達 90%，腦轉移患者顱內緩解率 73%。儘管單臂試驗設計未納入無進展生存期數據，但 Jefferies 分析師指出，該藥物在 ROS1 陽性非小細胞肺癌（NSCLC）中的突破，或將重塑靶向治療格局。Ibtrozi 作爲 Nuvation 首款商業化產品，其上市進度將直接影響公司估值。

三、多領域審批亮點：從前列腺癌到肝炎的全面覆蓋

Bayer 的 Nubeqa 在 6 月 4 日獲批單藥用於轉移性去勢敏感前列腺癌（mCSPC），打破此前需與多西他賽聯合使用的限制。ARANOTE 試驗顯示，Nubeqa 聯合雄激素剝奪治療（ADT）使高負荷腫瘤患者疾病進展風險降低 40%，低負荷患者降低 70%。2024 年該藥物已爲 Bayer 帶來 17.5 億美元收入，新適應症預計將推動年銷售額突破 20 億美元。

Beigene（現 BeOne）的 Brukinsa 片劑劑型獲批則提升了用藥便利性。160mg 片劑可替代原有的 80mg 膠囊，實現每日兩次給藥，成爲首個兼具靈活給藥方案的 BTK 抑制劑。生物等效性試驗顯示，片劑與膠囊在健康受試者中的藥代動力學特徵一致，預計 2025 年 10 月完成劑型替換。

AbbVie 的 Mavyret 成爲首個獲批用於急性丙型肝炎的藥物，8 周療程的持續病毒學應答率達 96%。該適應症擴展基於 300 例初治患者的單臂試驗，填補了急性 HCV 治療的空白。儘管 2024 年 Mavyret 銷售額同比下降 7% 至 13 億美元，新適應症有望重新激活這一直接抗病毒藥物的市場潛力。

四、行業影響與未來展望

六月的審批潮凸顯 FDA 在公共衛生需求與科學嚴謹性間的平衡策略。RSV 領域的雙雄並立（Moderna 疫苗 vs Merck 抗體）將引發市場細分競爭，而 UroGen 的爭議獲批或爲同類 “單臂試驗 + 高緩解率” 藥物樹立審批先例。值得關注的是，阿斯利康與第一三共的 Datroway（TROP2 ADC）憑藉 45% 的客觀緩解率獲加速批准用於 EGFR 突變 NSCLC，但其後續確證性試驗的成敗將決定該類 ADC 藥物的監管走向。

隨着 FDA 在 AI 工具 Elsa 爭議中加速審批流程，下半年腫瘤免疫、基因治療等領域的突破性療法審批可能增多。但行業普遍認爲，在 ACIP 重組與醫保談判壓力下，創新藥的市場準入挑戰將與審批突破同步增加，真正的商業成功仍需跨越臨牀指南、支付政策等多重障礙。

參考來源： https://www.biospace.com/fda/moderna-merck-urogen-score-rsv-and-cancer-nods-in-june

識別微信二維碼，添加生物製品圈小編，符合條件者即可加入

生物製品微信羣！

請註明：姓名+研究方向！

本公衆號所有轉載文章系出於傳遞更多信息之目的，且明確註明來源和作者，不希望被轉載的媒體或個人可與我們聯繫(cbplib@163.com)，我們將立即進行刪除處理。所有文章僅代表作者觀不本站。