快快來了解-7月國內外 AI 在生物醫藥領域新看點！

（來源：生物谷）

轉自：生物谷

➛谷歌 AI 製藥迎來關鍵節點：抗癌藥物將開展首次人體試驗

7 月 7 日，《科創板日報》消息稱，Isomorphic Labs 總裁兼谷歌 DeepMind 首席商務官 Colin Murdoch 透露，Isomorphic Labs 由 AI 設計的藥物準備啓動首次人體試驗。該公司利用 AI 技術輔助開發抗癌藥物，“下一個重要里程碑就是藥物進入臨牀試驗階段，即將用於人體測試”。Isomorphic Labs 於 2021 年由谷歌 DeepMind 分拆而來，源於 DeepMind 知名突破研究 AlphaFold。

AlphaFold 模型是 DeepMind 開發的用於預測蛋白質三維結構的 AI 工具。去年更新的三代模型 AlphaFold 3，被稱爲 “革命性模型”，能以前所未有的準確度預測所有生命分子的結構和相互作用。去年，Isomorphic 與諾華和禮來簽署重要研究合作協議，既支持製藥公司現有藥物項目，也在腫瘤學、免疫學等領域設計內部候選藥物並在早期試驗後授權出去。

對於製藥公司，研發新藥投入巨大，且藥物試驗成功率僅10%，而 Isomorphic 的技術有望大幅提高這一成功率。當下 AI 技術在醫藥領域應用廣泛，產業合作熱度上升。比如晶泰科技與 DoveTree LLC 簽署合作意向書，利用 AI 藥物發現平臺，針對腫瘤、自身免疫性疾病及神經疾病領域靶點，發現和開發小分子及抗體類候選藥物；阿斯利康在 6 月與石藥集團基於 AI 製藥展開合作，針對高優先級靶點，推進新型口服候選藥物的發現與開發。數據顯示，2025 年第一季度，至少有 14 家 AI 公司獲得 MNC 藥企融資或與之開展合作。AI 通過分析海量生物醫藥數據，識別潛在藥物靶點，輔助藥物分子設計，利用機器學習算法預測化合物結構、活性及毒性，快速篩選臨牀潛力候選藥物，縮短研發時間。近幾年，跨國藥企通過多種模式加速與 AI 製藥企業融合，萬聯證券指出，藥企支付高額預付款，顯示 AI 生成分子可信度提升，合作共擔風險推動 AI 製藥從 “概念” 走向 “現金流”。

➛2025 世界人工智能大會：AI 虛擬疾病生物學家“元生”發佈，攻克藥物靶標發現難題

東方網 7 月 28 日報道，在藥物研發中，靶標發現至關重要，然而全球超 90% 的候選藥物折戟臨牀試驗，近半數失敗可追溯至靶標選擇缺陷。在 2025 世界人工智能大會的 “人工智能醫藥研發新模式與新機遇生態論壇” 上，臨港實驗室發佈 AI 虛擬疾病生物學“元生”（OriGene），刷新多項紀錄，破解藥物靶標發現難題。

在 AI 普及前，靶標發現依賴經驗豐富的疾病生物學家研讀文獻、挖掘分析組學數據，再經多輪實驗驗證生物假設。而“元生”能攻克靶標發現的高度複雜性，協調多個專業智能體，對多組學信息、臨牀數據和文獻專利證據等多模態數據進行推理，系統化、大規模地識別原創性治療靶標。“元生”系統以專業疾病生物學家的思維模式與分析方法爲核心設計理念，像疾病生物學家一樣“思考、工作和成長”，通過自我進化框架，持續吸收人類專家和溼實驗反饋，迭代優化核心分析流程和工具組合，提升精度與效率。

研發團隊與中山醫院合作，圍繞肝癌與結直腸癌測試“元生”提出原創靶標的能力。在肝癌治療研究中，“元生”系統鎖定 G 蛋白偶聯受體 GPR160 爲關鍵靶標，並自主完成全鏈條驗證：臨牀數據分析顯示 GPR160 在肝癌組織表達量較正常肝組織提升，高表達患者無復發生存率顯著降低；實驗驗證其小分子抑制劑對 Huh-7 細胞系具有強效抑制作用；實驗結果還顯示，該靶標阻斷可激活 T 細胞免疫應答，揭示“直接殺傷 + 免疫調節”雙效機制，可能是全新的免疫檢查點，在 3 例患者來源腫瘤片段模型、12 例患者來源類器官中均觀察到顯著抑瘤效果，爲肝癌精準治療開闢新路徑。

針對結直腸癌治療瓶頸，“元生”從競爭靶標中智能優選精氨酸酶 ARG2。臨牀證據顯示 ARG2 在癌組織特異性高表達，系統自主設計驗證閉環：首輪在 HCT116 細胞系確認抑制劑的劑量依賴性抑制，繼而根據反饋自主升級實驗方案，在 4 例轉移性患者 PDO 模型中實現強效的抑瘤響應，爲結直腸癌靶向治療轉化掃清關鍵障礙。“元生”系統已具備在科學家和實驗迭代反饋下發現原創靶標的能力，未來研發團隊將拓展合作、強化內核，將其打造成藥物研發中擔當重任的“虛擬疾病生物學家”，持續產出高價值靶標，爲新藥研發注入“靶標活水”。

➛ AI 助力抗體發現取得革命性進展，Chai-2 模型成果顯著

近日，ChaiDiscovery 公司宣佈其推出的 AI 模型 Chai-2 在抗體發現領域取得革命性進展。據 21 世紀經濟報道，一位科學家通過該 AI 系統，數小時內攻克曾耗資 500 萬美元的抗體設計難題，而傳統研發方法需數月乃至數年。最新數據顯示，Chai-2 在僅需 10 元的實驗板上，以 16% 的命中率成功發現抗體，展現出在抗體研發中的潛力與價值，爲生物製藥行業帶來新可能。

Chai-2 是 Chai Discovery 開發的多模態生成式 AI 模型，專注分子結構預測與設計。與傳統抗體發現方法（動物免疫或高通量篩選）不同，它無需現有抗體模板或大規模實驗篩選，僅通過目標抗原和表位信息就能從零設計抗體的互補決定區（CDR）。在對 52 個全新抗原靶點測試中，Chai-2 在僅測試 20 個設計的情況下，成功率爲 16%-20%，50% 的靶點至少獲得一個有效結合物，遠超傳統 AI 方法 0.1% 的成功率。行業機構分析認爲，Chai-2 的突破是 AI 在藥物研發領域的里程碑，預示着生物學向工程化轉型。未來，隨着 Chai-2 在製造可行性、藥代動力學等領域優化，AI 驅動的藥物研發有望實現“一次設計即成”目標，爲癌症、自身免疫疾病及感染性疾病等領域帶來革命性進展。

➛ AI 賦能神經系統疾病研究，Cognition Therapeutics 臨牀試驗取得進展

Cognition Therapeutics 宣佈在神經系統疾病臨牀試驗方面取得重大進展，特別是在阿爾茨海默病和乾性年齡相關性黃斑變性（AMD）研究方面。其針對早期阿爾茨海默病的二期 START 研究入組率超 50%，目標是納入多達 540 名個體。該試驗獲國家老齡化研究所 8100 萬美元資助，同時評估藥物 Zervimesine 在乾性 AMD 治療中減少病變生長的潛力。針對繼發於乾性 AMD 的地理性萎縮的二期 MAGNIFY 試驗報告顯示，與安慰劑相比，Zervimesine 減緩了病變生長 28.6%，並減少了病變大小 28.2%。

Cognition Therapeutics 公司首席執行官 Lisa Ricciardi 指出，在阿爾茨海默病等疾病研究中，AI 技術能幫助識別和分析生物標誌物，實現精準醫學方法。神經系統疾病曾是研發 “黑洞”，AI 技術的突破有望帶來曙光。

➛ AI 蛋白質設計平臺升級，加速生物製藥與生物製造產業發展

在 2025 世界人工智能大會上，據封面新聞 7 月 27 日消息，AI 蛋白質設計公司分子之心展示了全新升級的 AI 蛋白質優化與設計平臺 MoleculeOS，以及面向生物製藥、生物製造產業的數十項解決方案。MoleculeOS 集成多模態 AI 蛋白質基礎大模型 NewOrigin（達爾文）等十餘項 AI 蛋白質預測、優化、設計技術，並融合分子動力學、量子化學等科學計算方法。在蛋白質設計上，分子之心實現超高精度的分子動態結構預測和蛋白質動態設計，分子模擬精度達工業級水平。MoleculeOS 將多種 AI 算法封裝成自動化流程，沉澱藥物設計、酶設計工作流和解決方案，已在多個產業項目中得到驗證，可針對創新藥設計、合成生物學等真實產業應用需求，“一鍵即達”定製具備特定功能的蛋白質。此外，MoleculeOS 擁有對話式的 AIAgent，讓生物學家無需 AI 背景，通過與 AI 對話就能快速、精準地設計出高價值分子。

以往科學家在實驗室通過實驗篩選進行蛋白質設計，耗時耗力且成功率低。如今在 AI 賦能下，這些產業痛點正逐步解決。“AI 設計 + 少量實驗驗證”的生成生物學新方法，大幅減輕生物學家操作負擔，提升研發效率，基於 AI 設計的高價值分子也提高了研發成功率。

➛ AI 算力助力復旦醫學科研突破，阿爾茨海默病早篩早診檢測試劑年內上線

中新網上海 7 月 19 日消息，復旦大學在醫學領域取得突破性成果，阿爾茨海默病（AD）早篩早診檢測試劑將於今年末上線各大醫院和體檢中心，此前還發現了帕金森病（PD）全新治療靶點。這些研究由復旦大學與阿里雲等聯合打造的 CFFF 平臺提供 AI 算力支持。

復旦大學附屬華山醫院鬱金泰教授表示，生物醫藥大數據需要強大算法、算力及新算法支撐。2023 年，中國高校最大雲上科研智算平臺 CFFF 上線，藉助阿里雲技術形成“超級計算機”。其中，阿里雲烏蘭察布數據中心爲科研項目提供超千卡並行智能計算，支持千億參數大模型訓練。鬱金泰教授團隊依託 CFFF 平臺實現提前 15 年預測阿爾茨海默病發病風險，精度超 98.7%，成果發表於《自然》雜誌；還發現帕金森病全新治療靶點，利用 AI 篩選出候選藥物，研究成果登上《細胞》《自然》等國際頂刊。

阿爾茨海默病和帕金森病是嚴重威脅人類健康的神經退行性疾病，早期預警與精準干預至關重要。傳統研究手段處理數據少、耗時久、效率低。CFFF 平臺建成後，科研人員用“數據 + 算法”替代傳統“假設驅動”模式，可在更短時間處理更多數據。在阿爾茨海默病領域，鬱金泰團隊測試 6361 餘種腦脊液蛋白質組學數據，利用 AI 算力篩選出 5 種關鍵蛋白質，將診斷準確性提高到 98.7%。在帕金森領域，藉助 AI 算力和大模型技術，團隊得以在所有基因中篩選潛在靶點，預測蛋白結構並虛擬篩選小分子化合物，5 年內完成原本需幾十年的工作。目前，阿里雲 AI 基礎設施支撐 CFFF 平臺全面升級，提供多學科模型和科學數據集開放使用，助力發表多篇高水平論文。