FDA改革引發震盪，早期新藥試驗或“出逃”美國

智通財經APP獲悉，高管、投資者和顧問告訴媒體，一些美國生物技術公司正在考慮將新藥的早期試驗轉移到美國以外，因爲藥企越來越擔心特朗普執政下藥品監管機構的裁員和政策變化可能會推遲監管審查。

美國食品和藥物管理局(FDA)被視爲全球藥品監管的黃金標準，製藥公司通常首先尋求美國的批准，因爲這就可以首先進入世界上最賺錢的藥品市場。但在特朗普的領導下，大規模裁員、領導層退出以及FDA的重組，促使一些規模較小的生物技術公司重新考慮將新藥推向市場的傳統途徑。

媒體採訪了七位生物技術公司的高管、投資者和顧問，他們表示，FDA的員工離職和政策變化促使一些公司考慮在其他國際市場開展試驗——比如歐盟和澳大利亞——並在藥物開發過程中更早地與這些地區的監管機構合作。

RA Capital的管理合夥人Peter Kolchinsky說：“我們知道，在我們的公司內部，討論的內容包括是否在美國以外的地區開展業務。”RA Capital是早期生物技術公司和上市公司的主要投資者，管理着大約90億美元的資產。

美國衛生部長小羅伯特·肯尼迪(Robert F. Kennedy Jr.)表示，該機構的重組旨在簡化信息技術和通訊等職能，並減少其員工和顧問之間的利益衝突。

ProPharma Group的顧問Matthew Weinberg說，他的公司正在處理更多來自生物技術公司的諮詢，內容是準備向歐洲藥品管理局(EMA)提交申請和建立臨牀試驗——他將這種轉變歸因於對FDA穩定性的日益關注。他稱：“從歷史上看，公司會先去美國。這種情況可能正在改變。”

一位知情人士表示，鑑於美國市場的重要性，目前尚不清楚生物技術公司與EMA的合作是否標誌着一種真正的轉變，還是一種向FDA施壓的策略。EMA發言人表示，它沒有看到科學建議請求或臨牀試驗申請的增加，並指出任何此類變化在提交中反映出來還爲時過早。

新選址

其中五位受訪者表示，對FDA失去信心可能會重塑藥物開發，削弱美國在創新方面的領導地位，並增加苦苦掙扎的生物技術行業的成本。

Dare Bioscience首席執行官Sabrina Martucci Johnson說：“目前的情況迫使我們所有人都在討論其他方法。我們的某些產品肯定會首先考慮歐洲，因爲那裡的需求很大，而美國的監管路徑變得更加不確定或更慢。”該公司位於聖地亞哥，是一家價值2500萬美元的女性健康生物技術公司，其首款產品於2021年獲得了FDA的批准。

特朗普週一簽署了一項行政命令，指示製藥商降低藥品價格，以與其他國家保持一致。瑞士製藥商羅氏週二在評論這一行政命令時說，它擔心這一命令將損害美國作爲世界領先製藥和醫療保健生態系統的地位。

一家生物技術公司的首席執行官說，他們的公司計劃向歐洲藥品管理局尋求批准，在三個歐洲國家進行其腫瘤治療的早期臨牀試驗——除了去年10月在美國進行的相同治療試驗之外。

擴大的歐洲戰略將花費大約100萬美元用於額外的文件、顧問和合同研究組織支持，再加上數百萬美元用於運行試驗。

這位高管表示：“我們不能只是希望事情會好轉，希望FDA的裁員不會對我們的業務產生任何影響。具有諷刺意味的是，這違背了‘美國優先’的原則，因爲我們正在把業務從美國轉移到歐洲。”

緩慢但穩定進行“轉移”

另一家美國生物技術公司表示，該公司本月選擇在澳大利亞進行兩項早期試驗，而不是在美國。

儘管一些小型生物技術公司已經開始在美國以外的地方進行首次人體試驗，特別是在澳大利亞，那裡的成本要低30%到40%，但這位生物技術公司的首席執行官說，就他們公司而言，這一決定是由FDA裁員和不確定性推動的。

第三位生物技術公司的首席執行官表示，FDA審查其mRNA罕見疾病治療早期試驗的八人小組中至少有兩名成員已經離開。他們擔心這一變動可能會延遲FDA對試驗數據的審查。

在本月的財報電話會議上，當被問及FDA改革的影響時，葛蘭素史克(GSK.US)、默沙東(MRK.US)和賽諾菲(SNY.US)等幾家大型製藥公司的高管表示，到目前爲止，他們與監管機構的互動沒有發生任何變化。

公司通常首先在美國申請監管部門的批准，以進入這個每年價值約6350億美元的市場。這位負責mRNA罕見疾病治療的生物技術公司首席執行官說，FDA在監管步驟上延遲一兩個月的可能性也可能存在。

不過，高管們強調，他們仍打算在美國進行後期試驗，以便在那裡推出產品。

倫敦風險投資公司4BIO Capital的合夥人Owen Smith說：“歐洲一直被認爲發展得稍慢一些，但它一直受益於穩定，現在也在受益。”4BIO Capital投資於處於早期階段的生物技術公司。