AI製藥是泡沫嗎？默沙東、禮來高管們這樣說……

AI正在從概念走向實踐，重塑了藥物發現的底層邏輯。

近日，2025年美國生物技術大會（BIO 2025）上，有不少關於AI製藥的議題。

大會首日舉辦了名爲“What is Working? What is Next?“的AI峰會，來自AI製藥初創的領導者和跨國藥企高管們共聚一堂，探討了如何將人工智能應用於生物技術的一線。

會上分享了大型語言模型、結構預測算法和自動化分析是如何加速靶點驗證和候選藥物篩選的，並提出AI工具已經將早期藥物研發時間縮短了30%到50%，還 有效降低了開發風險。

會場中也有另一種聲音，在“We Still Need the People”會議上，來自 Moderna、Flagship和薛定諤的專家討論了AI製藥存在的問題，除了衆所周知的數據不足挑戰之外，跨學科人才的短缺也是關鍵障礙。

下文中筆者整理了本屆BIO大會上關於AI製藥的觀點和相關數據，與業界一起探討AI製藥當下的機遇與困境。

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AI製藥是必然趨勢

“我們現在處於一個新時代，AI不僅是承擔了人類不擅長的工作，比如思考蛋白質結構或化學結構，已經開始進入人類天生擅長的領域：推理、批判性思維和假設生成。”

知名創投機構Flagship Pioneering合夥人Molly Gibson在AI峰會上表示，她也是一家AI生命科學初創Lila Sciences的CEO。

AI爲生物技術和藥物開發帶來的優勢主要集中在兩點。

其一是提高效率，AI能幫助完成人類已經能完成的任務，但速度更快、效率更高。雖然這聽起來可能不是革命性的，但對開發週期緩慢的製藥行業的影響是相當深遠的。

該方向最典型的例子就是AlphaFold，其憑藉在預測蛋白質結構方面的成功獲得了2024年諾貝爾化學獎，也證明了AI在生物領域的關鍵力量。

其二是解決不可能的問題，通過在海量生物數據集上進行訓練，AI 可以發現模式並做出即使是專家科學家也可能會錯過或從未憑直覺觀察到的預測。

腫瘤領域初創企業Gallop Oncology的CEO Luba Greenwood舉例，AI能針對不同的適應症或不同的分層患者羣體進行重新篩選，幫助企業恢復停滯的臨牀資產，尋找調整臨牀方案的機會。

02

差異化、數據牆和人才荒

峰會上還討論了AI製藥行業目前存在的一些問題。首先是，目前各個企業（研究團隊）大多在使用相同的開源AI工具，怎樣才能實現差異化？

來自默沙東的Iya Khalil表示，可以在疾病生物學數據與臨牀1期和2期數據之間創建一個主動學習循環，以改進 AI 模型；

AI製藥獨角獸Insitro的首席商務官Mary Rozenman表示，企業需要創建過程和溼實驗室檢查點，以確保計算機模型的答案有意義。

例如，如果一個模型生成多個新靶標，則對這些靶標運行細胞基礎篩選作爲檢查點。同樣，繼續構建嚴格的檢查點以跟進下一組答案。

第二個問題是“數據牆”，無論是用於訓練大型語言模型 （LLM） 還是將 AI 應用於生物學，高質量、大規模的數據都是稀缺的，尤其是臨牀試驗環節的數據。

這道高牆是阻礙 AI 下一次飛躍的主要障礙之一，而客觀而言，小型和初創生物技術公司不太可能擁有大量數據。

而且由於輸入到 AI 模型中的內容決定了結果和預測的質量，所以合作是AI製藥領域的必然路徑，積累了大量臨牀數據的CRO、CDMO和大型製藥公司都是填補合作首選。

這也對不少AI製藥初創提出了挑戰，禮來的Yue Webster表示：我們對AI製藥合作的看法有根本性轉變，不再將其視爲服務提供商，而是希望他們融入我們的藥物發現團隊。

雖然仍有很多公司試圖銷售萬能工具，但我們在尋找的是一家能夠真正解決一個狹窄問題的公司，而不是試圖解決所有問題。

最後的問題是組織架構，企業需要創建一個新的職位來支持集成AI。

這個職位上的AI專家需要同時涉及計算生物學、疾病生物學、技術和臨牀研究的交叉領域，並能夠用通俗易懂的語言解釋事物，帶領每個人一起完成旅程。

來源：智藥局

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