1.6億,東南大學創新藥物成果轉化+1

近日,東南大學宣佈:完成“新型環狀RNA藥物”方向科技成果轉化簽約,以1.6億元的高額轉化金額,將前沿科研成果注入產業發展,開啓基於環狀RNA的腦卒中藥物治療產業化新徵程。此次成果轉化基於東南大學醫學院姚紅紅團隊在環狀RNA領域的突破性研究。

該團隊負責人姚紅紅爲東南大學首席教授,博士生導師,藥理學科帶頭人,深耕“神經炎症-非編碼RNA-神經精神疾病”研究領域,擔任江蘇省免疫學會神經免疫專業委員會主任委員、中國藥理學會神經精神藥理學專業委員會副秘書長、江蘇省藥理學會副理事長和江蘇省重症醫學重點實驗室副主任等。

姚紅紅團隊創新構建的全新核酸藥物,通過circSCMH1的多靶點協同作用、結合新型靶向載體,兼具高靶向性、高安全性和高效性,直擊缺血性卒中治療難題。這一成果不僅有望打破臨牀缺血性卒中治療藥物匱乏的困局,更突破傳統藥物單一靶點侷限,爲患者帶來首個針對缺血性卒中多靶點協同干預的核酸藥物,顯著提升神經功能恢復效率,降低致殘率與死亡率。

01.

缺血性卒中尚無特效藥,國內不到3%患者從現有治療手段受益

根據《全國第三次死因回顧抽樣調查報告》,腦血管病目前已躍升爲國民死亡原因之首,其中腦卒中是單病種致殘率最高的疾病,缺血性腦卒中約佔78%,出血性腦卒中約佔 16%,蛛網膜下腔出血約佔4.5%。近年來腦卒中流行特點爲總體發病率仍在升高,死亡率趨於穩定,農村多於城市,且腦卒中發生區域年輕化,無論從經濟角度還是政策導向,國家均更重視腦卒中的防治工作。

其中,缺血性腦卒中(ischemic stroke,IS)指腦血循環障礙病因導致腦血管堵塞或嚴重狹窄,使腦血流灌注下降,進而缺血、缺氧導致腦血管供血區腦組織死亡。根據GBD數據顯示,中國2021年缺血性腦卒中的新發病例數爲409萬例,這一發病率是全球發病率的1.89倍。同年,中國缺血性腦卒中的存量患者達到了2080萬人,相較於2012年增長了631萬人。

目前,對於缺血性腦卒中,臨牀治療手段以血管內介入治療爲主,溶栓,控壓,抗凝爲輔。但因缺血性腦卒中有嚴格的時間窗,國內只有不到3%的患者從現有治療手段受益,且預後出血轉化風險較高,導致整體致死率和致殘率依然處於高位。缺血性腦卒中很難從根源避免其發生,而腦出血尚無特效藥物治療,現有發病與抗凝和抗血小板藥物逆轉有關,具體何時何劑量再次使用臨牀也難以通過檢測指標進行明確,這些均是腦卒中治療現狀,也是未來治療手段需要解決的問題。

小核酸藥物是近年來腦卒中創新藥研發的高地。其具有作用機制精準、研發效率高、治療效果持久、個性化治療潛力大、安全性較高等優點。姚紅紅教授深耕神經炎症-非編碼RNA-神經精神疾病研究多年,圍繞神經系統疾病的共性病理機制-神經炎性反應,針對目前缺乏有效中樞性抗炎藥物和治療靶點等關鍵科學問題,聚焦表觀遺傳學-非編碼RNA等分子生物學前沿,取得了一系列創新原創成果。

2020年5月,姚紅紅團隊在Circulation發表文章:Extracellular Vesicle-Mediated Delivery of CircSCMH1 Promotes Functional Recovery in Rodent and Nonhuman Primate Ischemic Stroke Models,團隊鑑定了人和小鼠腦卒中發生顯著變化的circSCMH1,並在人血漿樣本中驗證circSCMH1水平具有缺血性腦損傷預後評估的潛力,通過構建靶向中樞並且包裹circSCMH1的細胞外囊泡發現circSCMH1-EVs顯著改善腦卒中恆河獼猴的神經功能損傷程度並促進運動功能恢復。這項研究從環狀RNA層面揭示了缺血性腦損傷後神經功能修復的新機制,並且爲環狀RNA的中樞靶向遞送策略研究提供了新思路。

2023年1月,姚紅紅團隊在Nature Communications發表文章:FTO-dependent m6A modification of Plpp3 in circSCMH1-regulated vascular repair and functional recovery following stroke,團隊進而報道了環狀RNA治療缺血性腦卒中的最新研究進展,明確了環狀RNA-circSCMH1促進缺血性腦卒中後血管修復的作用及其分子機制。這次研究結果從血管修復層面擴展了circSCMH1促進缺血性腦卒中腦修復的機制,爲治療缺血性腦卒中的新藥研發提供了新思路和新靶點。

2025年3月,姚紅紅團隊在Advanced Materials(IF 27.4)上發表研究論文:Nose-to-Brain Delivery of Circular RNA SCMH1-Loaded Lipid Nanoparticles for Ischemic Stroke Therapy,姚紅紅團隊創新構建的全新核酸藥物,通過circSCMH1的多靶點協同作用、結合新型靶向載體,兼具高靶向性、高安全性和高效性,直擊缺血性卒中治療難題。

這一系列成果不僅有望打破臨牀缺血性卒中治療藥物匱乏的困局,更突破傳統藥物單一靶點侷限,爲患者帶來首個針對缺血性卒中多靶點協同干預的核酸藥物,顯著提升神經功能恢復效率,降低致殘率與死亡率。據江寧工會報道,該基於環狀RNA的核酸治療科研轉化產品有望用三到五年的時間上市,造福腦卒中患者。

02.

東南大學近五年成果轉化簽約76.87億

事實上,這並非東南大學首個超億元的醫藥醫療類成果轉化項目。

2024年12月,東南大學聯合附屬中大醫院完成“病原微生物核酸快速檢測系列試劑盒相關成果”轉化簽約。該轉化涉及13項專利及相關專有技術,通過排他許可的方式授權產業公司實施,總金額達到1.17億元。

近五年,東南大學在技術開發、技術轉讓、技術諮詢、技術服務等科技方面的成果轉化合同金額高達76.87億元,其中在江蘇的合作轉化佔學校轉化總金額的65%,支撐江蘇企業立項省重大成果轉化項目278項,獲批金額23.61億元,合作金額位列全省第一。教育部還曾在《教育部簡報〔2024〕第54期》,對東南大學科技成果轉化工作進行專報點贊,並介紹了這所大學科技成果轉化工作的9個經驗:

①完善機構設置。成立科技成果轉移轉化工作領導小組、知識產權管理委員會,下設科技成果轉移轉化聯合辦公室,統籌全校科技成果轉移轉化工作,構建分工協作機制,實現技術轉移高效規範運作。②優化服務體系。設立科技成果轉化“一門式”服務窗口,出臺職務科技成果賦權辦法,探索開展股權獎勵。例如,科技成果轉化作價投資70%股權淨收益爲科技成果完成人及團隊人員所有,30%歸學校所有。③強化政策激勵。將成果轉化列入專業技術職務評聘可選基本條件以及專任教師年度考覈工作量,激發教師成果轉化內生動力。針對橫向項目和成果轉化項目,對標成果轉化優勢高校人均科研經費,設置院系KPI考覈指標,激發院系對成果轉化的重視程度。

④聚焦國家重大戰略需求。組織團隊圍繞關鍵領域核心技術開展攻關,2024年申報國家重點研發計劃項目72項,新增國家重點研發計劃/科技創新2030項目專項3項。⑤持續強化基礎科學研究。瞄準重大原創性基礎前沿和關鍵核心技術的科學問題,學校2024年申報國家自然科學基金項目2027項,其中創新研究羣體項目5項。⑥加快推進重大平臺建設。依託學科專業優勢,積極建設“介入醫學工程”國家醫學攻關產教融合創新平臺等一批突破型、引領型國家實驗室和研究基地。

⑦推動校地深度合作。深化與地方政府合作,服務區域經濟社會發展。東南大學充分發揮學校學科優勢,推薦信息通信、生物醫藥等領域科技成果,支撐江蘇區域技術轉移轉化中心建設。⑧加快推進校企協同。強化產業鏈與創新鏈的深度融合,2024年,東南大學新籤校企產學研項目616項,合同金額4.61億元,新籤知識產權許可轉讓合同74項,涉及專利147件。⑨積極拓展國際合作。充分發揮高校國際合作優勢,與海外高校、研究機構深度合作,聚焦資源環境、綠色科技產業、數字經濟、健康醫療等可持續發展領域開展人才培養和科研合作。

數據顯示,包括東南大學在內,2022年,全國1524家高等院校在科技成果轉化方面取得了令人矚目的成績。通過轉讓、許可、作價投資以及技術開發、諮詢、服務等多種方式,這些高校共簽訂了282468項科技成果轉化合同,總合同金額高達1175.7億元,較上一年度增長了7.4%。

科技成果轉化這一簡單的字眼背後,是我國無數高校科研人員多年來的智慧結晶與辛勤汗水,是衡量一所高校社會貢獻與科研產出的重要標尺,也是中國能夠在各個領域突破卡脖子難題的直接來源。東南大學作爲工科強校,其成果轉化金額位列前茅,這一成績的背後,是無數科技成果從實驗室走向市場,從理論走向實踐的生動實踐,也是我國高校科研創新能力不斷提升的直觀體現。

參考資料:1.《腦卒中防療現狀、未來及相關動物模型介紹》

2.《circRNA專訪姚紅紅丨外泌體遞送circRNA治療腦卒中研究成果的轉化與展望》

3.《近5年大學科技轉化Top30排名:清浙交前三,東南川大進前五!》

*封面來源:神筆PRO

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